Real-world data: a comprehensive literature review on the barriers, challenges, and opportunities associated with their inclusion in the health technology assessment process
Notice bibliographique
Résumé
Objective: This review aimed to assess the current use and acceptance of real-world data (RWD) and real-world evidence (RWE) in health technology assessment (HTA) process. It additionally aimed to discern stakeholders’ viewpoints concerning RWD and RWE in HTA and illuminate the obstacles, difficulties, prospects, and consequences associated with the incorporation of RWD and RWE into the realm of HTA. Methods: A comprehensive PRISMA-based systematic review was performed in July 2022 in PubMed/Medline, Scopus, IDEAS-RePEc, International HTA database, and Centre for Reviews and Dissemination with ad hoc supplementary search in Google Scholar and international organization websites. The review included pre-determined inclusion criteria while the selection of eligible studies, the data extraction process and quality assessment were carried out using standardized and transparent methods. Results: Twenty-nine (n = 29) studies were included in the review out of 2,115 studies identified by the search strategy. In various global contexts, disparities in RWD utilization were evident, with randomized controlled trials (RCTs) serving as the primary evidence source. RWD and RWE played pivotal roles, surpassing relative effectiveness assessments (REAs) and significantly influencing decision-making and cost-effectiveness analyses. Identified challenges impeding RWD integration into HTA encompassed limited local data access, complexities in non-randomized trial design, data quality, privacy, and fragmentation. Addressing these is imperative for optimal RWD utilization. Incorporating RWD/RWE in HTA yields multifaceted advantages, enhancing understanding of treatment efficacy, resource utilization, and cost analysis, particularly via patient registries. RWE complements assessments of advanced therapy medicinal products (ATMPs) and rare diseases. Local data utilization strengthens HTA, bridging gaps when RCT data is lacking. RWD aids medical device decision-making, cancer drug reassessment, and indirect treatment comparisons. Challenges include data availability, stakeholder acceptance, expertise, and privacy. However, standardization, training, collaboration, and guidance can surmount these barriers, fostering enhanced RWD utilization in HTA. Conclusion: This study highlights the intricate global landscape of RWD and RWE acceptance in HTA. Recognizing regional nuances, addressing methodological challenges, and promoting collaboration are pivotal, among others, for leveraging RWD and RWE effectively in healthcare decision-making.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,154 | 0,416 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,002 | 0,003 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,007 | 0,008 |
| Bibliométrie | 0,020 | 0,027 |
| Études des sciences et des technologies | 0,002 | 0,006 |
| Communication savante | 0,014 | 0,016 |
| Science ouverte | 0,005 | 0,007 |
| Intégrité de la recherche | 0,006 | 0,006 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,008 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».