Endocrine Sequelae in Pediatric Hematopoietic Stem Cell Transplant Recipients with Sickle Cell Disease: A Retrospective Cohort Analysis
Notice bibliographique
Résumé
Background: The NIH non-myeloablative regimen has been successfully implemented for pediatric sickle cell disease (SCD) patients undergoing matched sibling donor (MSD) hematopoietic stem cell transplant (HSCT) in an effort to prevent late complications, including infertility and other endocrine sequelae. This retrospective cohort analysis evaluated the prevalence of endocrine complications in 17 pediatric SCD patients who underwent non-myeloablative MSD HSCT. Procedure: Medical records between June 2013 and June 2020 were reviewed. Data was extracted from baseline and 1,2,3, and 5-years post HSCT. Results: There were 12 females and 5 males. Follicle stimulating hormone (FSH) elevation post HSCT occurred in 42.8%; 4 females and 2 males. All females with elevated FSH had subsequent normalization of their values with time. FSH elevation in males did not resolve. Post HSCT secondary amenorrhea or oligomenorrhea was described in 4 females; however, improvement or resolution occurred in all. One female subject with normal gonadotrophin levels post HSCT had a successful pregnancy and live birth. Vitamin D deficiency (100% when measured), and obese or overweight body mass index post HSCT (41.2%) were also reported. Conclusions: A notable endocrine issue post HSCT described in this cohort is FSH elevation. The elevation was transient in females, and we identified one successful pregnancy, suggesting that non-myeloablative conditioning may convey favorable fertility outcomes compared to busulfan-based conditioning. Not all patients had baseline endocrine evaluations or consistent post HSCT endocrine testing. We recommend standardizing pre- and post HSCT endocrinology assessments for this population.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».