2603 Safety and tolerability of zilucoplan in RAISE-XT: a multicenter, open-label extension study in patients with myasthenia gravis
Notice bibliographique
Résumé
Objective To evaluate the safety and efficacy of zilucoplan in an interim analysis of RAISE-XT (NCT04225871). Collating long-term clinical data will contribute to an increased understanding of the safety profile of zilucoplan in generalized myasthenia gravis (gMG). Methods RAISE-XT, a Phase 3, multicenter, open-label extension study, recruited patients with gMG who participated in randomized Phase 2 (NCT03315130) and Phase 3 (NCT04115293) zilucoplan studies. All patients self-administered daily subcutaneous injections of 0.3 mg/kg zilucoplan. Primary outcome was incidence of treatment-emergent adverse events (TEAEs). Key secondary outcomes included Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) score. Results 199 patients enrolled in RAISE-XT; 104 continued zilucoplan from their qualifying study (zilucoplan group) and 95 switched to zilucoplan from placebo (placebo-switch group). Median exposure at data cut-off was 253.0 (range 29–765) days. 169 (84.9%) patients experienced a TEAE; 46 (23.1%) patients experienced a serious TEAE. Most common TEAEs were headache and worsening of MG, both in 33 (16.6%) patients. At extension study Week 12, after 24 weeks of zilucoplan, the zilucoplan group achieved a least square mean change in MG-ADL score from double-blind study baseline of −6.30 (95% CI: −7.44, −5.15). MG-ADL reduction from baseline for the placebo-switch group, after 12 weeks of zilucoplan, was −6.32 (95% CI: −8.00, −4.65). Conclusion In this interim analysis of RAISE-XT, zilucoplan demonstrated a favorable long-term safety profile. Efficacy in patients who had previously received zilucoplan continued to improve and was demonstrated for those who switched from placebo. The study is ongoing. Funding: UCB Pharma.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,002 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,003 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».