Abstract 923: Biomarker use in oncology approvals in the US
Notice bibliographique
Résumé
Abstract Introduction: Precision medicine through the use of biomarkers has revolutionized the way we understand and combat cancer. We are summarizing the current state and challenges of biomarker use in the context of cancer therapeutic products approved by the United States Food and Drug Administration (FDA). Methods: We curated a dataset of oncology therapeutic products approved by the FDA through the regular and accelerated pathways from 2011 to 2022, based on publicly available FDA database, approval letters and reviews, prescribing information, publications, and clinicaltrial.gov. Results: During the period of 2011 to 2022, the FDA granted 132 accelerated and 331 regular approvals for 80 and 144 oncology therapeutic products with 133 and 340 new indications, respectively. The percentage of approvals for a biomarker-defined population was higher in accelerated approvals in comparison to regular approvals (i.e., 51% vs. 39%). The five disease sites with the highest number of approved indications were leukemia, lung, non-Hodgkin lymphoma, breast, and skin. The vast majority of lung and breast cancer indications were approved in a biomarker-defined population through a range of different biomarkers. Overall, HER2-, EGFR-, BRAF-, HR-, and ALK-defined populations received the highest numbers of approvals. The most common biomarkers linked to the approval of a specific cancer type include Philadelphia chromosome for leukemia, EGFR/ALK for lung cancer, HER2/HR for breast cancer, BRAF for skin cancer, and BRCA for ovarian cancer. Multiple myeloma, kidney cancer, and Hodgkin lymphoma did not have any approval with a biomarker-defined population. Non-Hodgkin lymphoma had a large number of approvals, but the percentage approved for a biomarker-defined population was small. dMMR, MSI-H or dMMR, BRAF mutation, NTRK fusions, TMB H, and RET fusions are biomarkers linked to tissue-agnostic indications approved for solid tumors only through the accelerated pathway. Conclusion: To the best our knowledge, the analysis represents the most comprehensive overview of the current landscape on integration of biomarker in oncology therapeutic products approved by the FDA through both the accelerated and regular pathways. Our analysis shows that the FDA has increasingly approved indications based on biomarkers, particularly through the accelerated approval pathway. Biomarkers are reshaping cancer therapy under an evolving regulatory landscape with a growing emphasis on precision medicine that promises continued progress in personalized cancer care. Citation Format: Yannan Nancy Dou, Christian Grimstein, Jian Wang, Jacques Mascaro. Biomarker use in oncology approvals in the US [abstract]. In: Proceedings of the American Association for Cancer Research Annual Meeting 2024; Part 1 (Regular Abstracts); 2024 Apr 5-10; San Diego, CA. Philadelphia (PA): AACR; Cancer Res 2024;84(6_Suppl):Abstract nr 923.
Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.
Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,010 | 0,040 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,002 |
| Bibliométrie | 0,008 | 0,018 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,001 |
| Communication savante | 0,003 | 0,002 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,006 | 0,002 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».