0658 Validity and Reliability of the Pediatric Narcolepsy Patient-Reported Outcomes Scale (PN-PROS)
Notice bibliographique
Résumé
Abstract Introduction There are currently no validated, patient-reported outcome measures for pediatric narcolepsy that assess disease burden, determine treatment efficacy, and guide future drug development. To ensure optimal clinical management of pediatric narcolepsy, we developed the Pediatric Narcolepsy Patient-Reported Outcomes Scale (PN-PROS) through literature review, content expert interviews, patient focus groups, and cognitive testing with patients (ages 9-17 years) and their parents. The aim of this study is to provide interim data from our multi-site validation and reliability study of the PN-PROS. Methods We performed field testing for validity and reliability of the PN-PROs in pediatric narcolepsy patients (9-17 years) with a comparator group of pediatric obstructive sleep apnea patients. We recruited participants from Boston Children’s Hospital, Stanford Medical Center, Toronto Hospital for Sick Children (SickKids), and Geisinger Medical Center, as well as from narcolepsy patient advocacy meetings and websites. Participants completed the PN-PROS, Epworth Sleepiness Scale for Children and Adolescents (ESS-CHAD), Peds QL, and PROMIS Life Satisfaction using the REDCap data capture platform. Participants completed the PN-PROS item bank 1 week later for test-retest reliability. Results 83 pediatric patients with narcolepsy (mean age=15(2) years, 52.3% female, 26% non-Caucasian) and 60 pediatric patients with OSA (mean age=13.2(2.6), 46.3% female, 22% non-Caucasian) have completed all study measures. Discriminant Validity: Participants with narcolepsy reported a higher PN-PROS mean total score than participants with OSA [narcolepsy=126.9 (28.6), OSA=95 (31.2), p< 0.001]; results retain significance controlling for age, race and gender [group main effect: F=36.6, p< 0.001]. Content Validity: For participants with narcolepsy, the PN-PROS total score was significantly correlated with the ESS-CHAD (r=0.64, p< 0.001), Peds QL (r=-0.84, p< 0.001), and PROMIS Life Satisfaction (r=-0.55, p< 0.001). Reliability: Internal consistent was strong for both participants with narcolepsy (Cronbach alpha=0.94) and OSA (Cronbach alpha=0.93). Test-retest reliability was high for both participants with narcolepsy (interclass coefficient=0.94) and OSA (interclass coefficient=0.93). Conclusion Interim results suggest the PN-PROS is a valid and reliable measure for the evaluation of symptom frequency and burden for pediatric patients with narcolepsy. Data collection is ongoing, utilizing additional sites in other regions of the United States to ensure generalizability of our findings. Support (if any) American Academy of Sleep Medicine
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,006 | 0,014 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,001 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,003 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».