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Enregistrement W4396686992 · doi:10.1159/000538418

Deep Brain Stimulation of the Globus Pallidus Internus in a Child with Refractory Dystonia due to L2-Hydroxyglutaric Aciduria

2024· article· en· W4396686992 sur OpenAlex

Pourquoi ce travail est dans la base

Une base qui oublie comment elle a trouvé un travail ne peut pas être vérifiée. Voici les voies qui ont admis celui-ci.

affAu moins un auteur déclare une institution canadienne dans l'instantané OpenAlex épinglé.

Notice bibliographique

RevueStereotactic and Functional Neurosurgery · 2024
Typearticle
Langueen
DomaineBiochemistry, Genetics and Molecular Biology
ThématiqueMetabolism and Genetic Disorders
Établissements canadiensUniversity Health NetworkSickKids FoundationToronto Western HospitalHospital for Sick ChildrenUniversity of Toronto
Organismes subventionnairesnon disponible
Mots-clésDeep brain stimulationGlobus pallidusRefractory (planetary science)DystoniaMedicineStimulationNeuroscienceAnesthesiaPsychologyBasal gangliaInternal medicineParkinson's diseaseCentral nervous systemPsychiatryBiology

Résumé

récupéré en direct d'OpenAlex

INTRODUCTION: L-2-hydroxyglutaric aciduria (L2HGA) is a rare neurometabolic disorder marked by progressive and debilitating psychomotor deficits. Here, we report the first patient with L2HGA-related refractory dystonia that was managed with deep brain stimulation to the bilateral globus pallidus internus (GPi-DBS). CASE PRESENTATION: We present a 17-year-old female with progressive decline in cognitive function, motor skills, and language ability which significantly impaired activities of daily living. Neurological exam revealed generalized dystonia, significant choreic movements in the upper extremities, slurred speech, bilateral dysmetria, and a wide-based gait. Brisk deep tendon reflexes, clonus, and bilateral Babinski signs were present. Urine 2-OH-glutaric acid level was significantly elevated. Brain MRI showed extensive supratentorial subcortical white matter signal abnormalities predominantly involving the U fibers and bilateral basal ganglia. Genetic testing identified a homozygous pathogenic mutation in the L-2-hydroxyglutarate dehydrogenase gene c. 164G>A (p. Gly55Asp). Following minimal response to pharmacotherapy, GPi-DBS was performed. Significant increases in mobility and decrease in dystonia were observed at 3 weeks, 6 months, and 12 months postoperatively. CONCLUSION: This is the first utilization of DBS as treatment for L2HGA-related dystonia. The resulting significant improvements indicate that pallidal neuromodulation may be a viable option for pharmaco-resistant cases, and possibly in other secondary metabolic dystonias.

Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.

Prédiction distillée sur la base complète

Imitation des enseignants

Ni prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.

score de la tête « metaresearch » (Codex)0,000
score de la tête « metaresearch » (Gemma)0,000
Version: codex-gemma-dda1882f352aStatut de validation: machine_predicted_unvalidated
Catégories candidatesaucune
Catégories consensuellesaucune
DomaineSignal candidat: aucune · Signal consensuel: aucune
Devis d'étudeSignal candidat: Observationnel · Signal consensuel: Observationnel
GenreSignal candidat: Empirique · Signal consensuel: Empirique
Score de désaccord entre enseignants0,395
Score d'incertitude au seuil0,431

Scores Codex et Gemma par catégorie

CatégorieCodexGemma
Métarecherche0,0000,000
Méta-épidémiologie (sens strict)0,0000,000
Méta-épidémiologie (sens large)0,0000,000
Bibliométrie0,0000,000
Études des sciences et des technologies0,0000,000
Communication savante0,0000,000
Science ouverte0,0000,000
Intégrité de la recherche0,0000,000
Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger)0,0000,000

Scores machine (provisoires)

Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.

Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.

Tête enseignante Opus0,007
Tête enseignante GPT0,211
Écart entre enseignants0,205 · la distance entre les deux têtes enseignantes sur ce seul travail
Statut de validationscore_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découle