Patient-centered development of clinical outcome assessments in early Parkinson disease: key priorities and advances
Notice bibliographique
Résumé
Parkinson disease (PD) is a progressive neurodegenerative disorder with a societal burden expected to increase rapidly. In some countries, PD incidence could double in the next 50 years 1 . It is well-established that in the years preceding the emergence of parkinsonian features that currently enable a clinical diagnosis of PD 2 , various motor and non-motor manifestations such as REM sleep behavior disorder (RBD), hyposmia or constipation 3 become apparent as an expression of the underlying biology. Although dopaminergic therapy changed dramatically the natural history of the disease and improved the quality of life of those living with clinical PD, these symptomatic treatments are often associated with side effects such as motor complications, and their effectiveness can be reduced over time (or become ineffective) for some features of PD, such as gait and balance. In addition, there is a lack of effective therapies for many non-motor features of PD. There is no therapy able to slow down, halt, or reverse PD progression. In the last 12 months, the field has converged on the urgent need to develop a biological definition and staging/classification of PD to enable therapeutic intervention studies that target the relevant biological process(es), ideally before the earliest clinical signs of parkinsonism 4 , 5 . Biologically targeted therapies are expected to delay the emergence of key disease milestones such as the presence of diagnostic motor features, treatment-associated motor complications, postural instability, dysautonomia, or dementia 6 . A direct implication of being able to diagnose the underlying biology before the emergence of a diagnostic parkinsonism is the need to measure the earliest clinical changes to evaluate the impact of therapeutic interventions earlier in the disease using outcomes that are relevant to those with a lived experience. In summary, regulatory-accepted clinical outcome assessments (COAs) sensitive to clinical changes in early biological disease are urgently needed.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,109 | 0,157 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,002 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,005 | 0,002 |
| Bibliométrie | 0,002 | 0,003 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,001 |
| Communication savante | 0,007 | 0,005 |
| Science ouverte | 0,004 | 0,005 |
| Intégrité de la recherche | 0,002 | 0,005 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,005 | 0,002 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».