Characterization of Patients With Thrombotic Microangiopathy and Triggering/Associated Events: A Global aHUS Registry Analysis
Notice bibliographique
Résumé
Background: Atypical hemolytic uremic syndrome (aHUS), a rare disease of complement dysregulation, leads to thrombotic microangiopathy (TMA). In this study, we characterize patients (pts) with triggering/associated events occurring prior/up to aHUS onset from the Global aHUS Registry (NCT01522183). Methods: All pts with triggering/associated events prior/up to aHUS onset and enrolled in the Registry from 2011 to July 2021 were included. Pts with an alternative clinical diagnosis after enrollment were excluded. Results: In total, 349 pts with triggering/associated events were included, of which 75% were adults (≥ 18 years) (n=229) and 25% (n=78) were pediatric pts (<18 years). Most pts (n=307, 88%) had only one triggering/associated event, and in those, the most frequent triggering/associated events were malignancy in adults (n=51; 22%) and acute infection (n=28; 36%) in pediatric pts. The mean time from event to aHUS onset in these categories were 22 and 0.03 months, respectively. The least frequent were bone marrow transplant (1.7%) and C3 glomerulopathy (0.9%) in adults, and C3 glomerulopathy (0%), and drug-induced aHUS (0%) in pediatric pts. Autoimmune disorders (n=36) had the longest time from event to aHUS onset (41 months), while acute infection (n=53) and malignant hypertension (n=26) had the shortest (0.03 months). The most common triggering and associated events combinations were drug-induced aHUS and malignancy (n=7). Conclusions: This study suggests that triggering events can be organized into clinically relevant categories. The frequency of triggering/associated events occurring prior/up to aHUS differ in pediatric and adult populations. The interval between triggering/associated events and the eventual diagnosis of aHUS differ by type of event. Funding: Commercial Support - Alexion, AstraZeneca Rare Disease
Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.
Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,002 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,002 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,001 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,002 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».