Global Real-World Evidence of Tolvaptan in Patients with Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease (ADPKD)
Notice bibliographique
Résumé
Background: ADPKD is a rare, hereditary, systemic kidney disease characterized by progressive renal damage. Patients frequently develop end stage kidney disease, requiring renal replacement therapy. Tolvaptan is the first and only treatment shown to slow kidney function decline in adults who are at risk of rapidly progressing ADPKD. The goal of this literature review was to understand real-world effectiveness and safety data currently available on tolvaptan treatment. Methods: A review of the literature was conducted in January 2020 in Embase (including Medline) with no language, timeframe, or geography restrictions. Observational studies of ADPKD patients receiving tolvaptan were identified; outcomes of interest included clinical effectiveness and safety, healthcare resource utilization and costs, and quality of life (QoL). Results: A total of 43 relevant publications were identified. Studies were conducted in Canada, Japan, and across Europe with sample sizes ranging from a single case report to registry analyses of more than 1,000 patients. Clinical results from 6 studies reported a slowing of total kidney volume (TKV) growth and no significant changes in annual decline of estimated glomerular filtration rate (eGFR) over a range of 3 months to 2 years following tolvaptan initiation. Commonly reported adverse events included polyuria (˜10%) and liver function-related events (˜9%). Reported in 6 studies, 15.6% of patients discontinued tolvaptan treatment, primarily for aquaretic symptoms. Two studies reported that tolvaptan treatment did not appear, over a 1-year period, to negatively impact QoL, with more than 75% of patients reporting little impact on daily activities. No eligible economic studies were identified. Conclusions: Patients with ADPKD receiving tolvaptan in the real-world experienced improved clinical outcomes without negative impact on QoL. Additional studies assessing real-world evidence supporting tolvaptan treatment in this population are needed. Funding: Commercial Support - Otsuka Pharmaceuticals Development & Commercialization, Inc.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,026 | 0,078 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,004 | 0,004 |
| Bibliométrie | 0,006 | 0,008 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,001 |
| Communication savante | 0,004 | 0,002 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,002 |
| Intégrité de la recherche | 0,002 | 0,002 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,005 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».