Real-World Evidence to Reinforce Clinical Trial Evidence in Health Technology Assessment: A Critical Review of Real-World Evidence Requirements from Seven Countries and Recommendations to Improve Acceptance
Notice bibliographique
Résumé
BACKGROUND: Real-world evidence (RWE) can reinforce clinical trial evidence in health technology assessment (HTA). OBJECTIVES: Review HTA bodies' (HTAbs) requirements for RWE, real uses, and acceptance across seven countries (Brazil, Canada, France, Germany, Italy, Spain, and the United Kingdom) and outline recommendations that may improve acceptance of RWE in efficacy/effectiveness assessments and appraisals processes. METHODS: RWE requirements were summarized based on HTAbs' guidelines. Acceptance by HTAbs was evaluated based on industry experience and case studies. RESULTS: As of June 2022, RWE methodological guidelines were in place in three of the seven countries. HTAbs typically requested analyses based on local data sources, but the preferred study design and data sources differed. HTAbs had individual submission, assessment, and appraisal processes; some allowed early meetings for the protocol and/or results validation, though few involved external experts or medical societies to provide input to assessment and appraisal. The extent of submission, assessment, and appraisal requirements did not necessarily reflect the degree of acceptance. CONCLUSION: All the countries reviewed face common challenges regarding the use of RWE. Our proposals address the need to facilitate collaboration and communication with industry and regulatory agencies and the need for specific guidelines describing RWE design and criteria of acceptance throughout the assessment and appraisal processes.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,768 | 0,883 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,003 | 0,006 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,010 | 0,011 |
| Bibliométrie | 0,037 | 0,029 |
| Études des sciences et des technologies | 0,006 | 0,017 |
| Communication savante | 0,033 | 0,030 |
| Science ouverte | 0,011 | 0,018 |
| Intégrité de la recherche | 0,018 | 0,023 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,003 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; l’étiquette directe de Gemma et le classifieur distillé Codex s’accordent sur ce qui est montré ici.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».