Transportability of patient outcomes from a US clinical trial to real-world populations - a case study using Lung-MAP S1400I (NCT02785952)
Notice bibliographique
Résumé
2. Abstract Background The external validity of results from clinical trials to routine clinical practice is often questioned. This is sometimes because certain real world patient groups are excluded or underrepresented in clinical trials, or because standards of care in trials are different from those in real-world populations globally. This lack of external validity of trial results manifests as an efficacy-effectiveness gap. In this study, we aim to address the question of whether it is possible to extend results from a clinical trial to real-world populations across different countries. To do this, we use the Lung-MAP nonmatch sub-study S1400I trial ( NCT02785952 ) as a case study. Setting Squamous cell lung carcinoma is a subtype of non-small cell lung cancer (NSCLC) accounting for 25-30% of cases. Compared to other NSCLC subtypes such as adenocarcinoma, the presence of actionable genetic variants is less common and there are fewer targeted therapies available for advanced/metastatic NSCLC (aNSCLC) of squamous subtype. Patients with squamous aNSCLC who progress on front-line chemotherapy commonly receive immunotherapy using immune checkpoint inhibitors such as nivolumab. The Lung-MAP nonmatch sub-study S1400I ( NCT02785952 ) compared overall survival (OS) in patients with recurrent/stage IV squamous NSCLC randomized to receive either nivolumab monotherapy or nivolumab + ipilimumab combination therapy and found no significant difference in mortality rates between these groups. The trial included patients from the United States only. Objectives The goal of this study is to evaluate the transportability of results from NCT02785952 in United States patients to real-world populations in the United States, Germany, France, England and Japan. Using individual-level data for OS from NCT02785952 , we will adjust for baseline characteristics from published studies of real-world populations in these countries and benchmark the predicted OS against Kaplan-Meier estimates reported by these studies for patients with squamous cell aNSCLC treated with nivolumab. Sensitivity analyses for unmeasured prognostic variables will be performed.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,292 | 0,528 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,002 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,003 | 0,008 |
| Bibliométrie | 0,002 | 0,006 |
| Études des sciences et des technologies | 0,002 | 0,005 |
| Communication savante | 0,007 | 0,005 |
| Science ouverte | 0,004 | 0,006 |
| Intégrité de la recherche | 0,005 | 0,005 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,016 | 0,003 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».