LGG-19. SLIPPED CAPITAL FEMORAL EPIPHYSIS (SCFE): A RARE ADVERSE EVENT ASSOCIATED WITH FGFR TYROSINE KINASE INHIBITOR THERAPY IN A CHILD
Notice bibliographique
Résumé
Abstract BACKGROUND FGFR tyrosine kinase inhibitors (FGFR-TKIs) are being increasingly used off-label in children with hard-to-treat tumors harboring specific FGFR alterations. We report a case of Slipped Capital Femoral Epiphysis (SCFE), an on target skeletal toxicity of a pan-FGFR TKI inhibitor, erdafitinib. METHODS Data was extracted from chart review of the patient and literature search for the use of FGFR-TKIs in children and their side effects. RESULTS A 13-year-old boy was diagnosed to have a optic pathway/ hypothalamic glioma with signs of increased intracranial pressure and obstructive hydrocephalus requiring placement of ventriculo-peritoneal (VP) shunt. Sequencing of the tumor showed FGFR1-Tyrosine kinase domain internal tandem duplication (FGFR1-KD-ITD) and was negative for BRAF mutation/ fusion. Two weeks later, he was treated for a VP shunt infection (surgical revision and 6 weeks antibiotics). He developed hypothalamic obesity with rapid weight gain and BMI >30. After a four-month delay from the initial diagnosis, he was started on erdafitinib a pan-FGFR1-4 inhibitor, through a special access program. At 12 weeks of treatment, he developed persistent knee pain. X-ray of the hips showed slipped capital femoral epiphysis (SCFE) of the right hip. Erdafitinib was discontinued and he underwent surgery with in-situ pinning of the right hip and prophylactic pinning of the left hip. MRI at the time of stopping the medication showed a 30% decrease in the size of the tumor, which has remained stable at 6 months follow up. CONCLUSIONS Based on our experience and literature review of pediatric patients who are treated with pan-FGFR TKIs, we recommend: a) monitoring both rate of weight gain/ BMI for obesity and growth velocity while on therapy and b) update the drug toxicity profile of FGFR TKIs to include skeletal toxicities and inform parents/ patients of these toxicities at the time of consent for therapy.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».