LGG-19. SLIPPED CAPITAL FEMORAL EPIPHYSIS (SCFE): A RARE ADVERSE EVENT ASSOCIATED WITH FGFR TYROSINE KINASE INHIBITOR THERAPY IN A CHILD
Notice bibliographique
Résumé
Abstract BACKGROUND FGFR tyrosine kinase inhibitors (FGFR-TKIs) are being increasingly used off-label in children with hard-to-treat tumors harboring specific FGFR alterations. We report a case of Slipped Capital Femoral Epiphysis (SCFE), an on target skeletal toxicity of a pan-FGFR TKI inhibitor, erdafitinib. METHODS Data was extracted from chart review of the patient and literature search for the use of FGFR-TKIs in children and their side effects. RESULTS A 13-year-old boy was diagnosed to have a optic pathway/ hypothalamic glioma with signs of increased intracranial pressure and obstructive hydrocephalus requiring placement of ventriculo-peritoneal (VP) shunt. Sequencing of the tumor showed FGFR1-Tyrosine kinase domain internal tandem duplication (FGFR1-KD-ITD) and was negative for BRAF mutation/ fusion. Two weeks later, he was treated for a VP shunt infection (surgical revision and 6 weeks antibiotics). He developed hypothalamic obesity with rapid weight gain and BMI >30. After a four-month delay from the initial diagnosis, he was started on erdafitinib a pan-FGFR1-4 inhibitor, through a special access program. At 12 weeks of treatment, he developed persistent knee pain. X-ray of the hips showed slipped capital femoral epiphysis (SCFE) of the right hip. Erdafitinib was discontinued and he underwent surgery with in-situ pinning of the right hip and prophylactic pinning of the left hip. MRI at the time of stopping the medication showed a 30% decrease in the size of the tumor, which has remained stable at 6 months follow up. CONCLUSIONS Based on our experience and literature review of pediatric patients who are treated with pan-FGFR TKIs, we recommend: a) monitoring both rate of weight gain/ BMI for obesity and growth velocity while on therapy and b) update the drug toxicity profile of FGFR TKIs to include skeletal toxicities and inform parents/ patients of these toxicities at the time of consent for therapy.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,002 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,001 |
| Communication savante | 0,001 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,002 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».