CP-07. FEASIBILITY, TOLERABILITY AND FIRST EXPERIENCE OF INTRACYSTIC TREATMENT WITH PEGINTERFERON ALFA-2A IN PATIENTS WITH CYSTIC CRANIOPHARYNGIOMA
Notice bibliographique
Résumé
Abstract BACKGROUND Craniopharyngiomas (CP) is a life-long chronic disease predominantly affecting young children. Consequently, the developing brain is particularly sensitive to therapies such as surgery or radiotherapy. Hence, therapies allowing to avoid or delay intensive therapies provide substantial benefit. Intracystic injection of interferon alfa-2a or -2 has emerged as frequently applied treatment based on advantageous risk-benefit ratio with good effects leading to cyst shrinkage. Unfortunately, the original drug is worldwide no longer available. To overcome this shortage we performed an elaborate pharmacological review, identifying peginterferon alfa-2a (Pegasys®) as best currently available alternative drug for intracystic treatment of CP patients. METHODS Within an international collaboration we set up a novel protocol for intracystic peginterferon treatment. Based on the protocol five patients were treated with intracystic peginterferon alfa-2a for cystic CP. After initial CP cyst-aspiration peginterferon alfa-2a was injected once per week via an Ommaya reservoir. One treatment course was six weeks accompanied by regular response assessment with MRI (3-6 weeks). Side effect, safety and therapeutic effects were analyzed. RESULTS Age of patients ranged from 4 to 54 years (4 pediatric patients <12 years, 1 adult patient). Intracystic therapy with peginterferon alfa-2a was generally well tolerated throughout the treatment course and resulted in cyst shrinkage in all cases. Cyst leakage was observed in one case highlighting the importance of testing cyst permeability before starting intracystic treatment courses. CONCLUSIONS Taken together, intracystic treatment with peginterferon alfa-2a was feasible and effective being comparable to prior intracystic interferon protocols for cystic CP being of potential clinical benefit for this severely affected patient cohort. Our experience in this small cohort indicated the potential of this treatment modality, which should be further investigated within a larger trial cohort.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».