Perspective Chapter: Mastering RNA Interference (RNAi) Delivery – Strategies for Effective Targeting and Gene Silencing
Notice bibliographique
Résumé
RNA interference (RNAi), a mechanism for post-transcriptional gene silencing using small interfering RNA (siRNA) or microRNA (miRNA), has emerged as a promising approach for managing numerous genetic disorders by selectively targeting and degrading the mRNA of implicated genes. However, the clinical application of these therapeutics is hindered by significant challenges that limit their delivery to target sites. RNAi therapeutics face multiple extracellular and intracellular barriers post-administration, including rapid glomerular excretion, recognition, and opsonization by the reticuloendothelial system (RES), and catalytic degradation by nucleases, leading to poor cellular and tissue penetration. To address these challenges, various delivery strategies have been explored to efficiently transport these RNAi therapeutics to their intended tissues. These strategies encompass chemical modification, bioconjugation with specific ligands, and carrier-mediated approaches. Nanotechnology-based delivery systems have demonstrated remarkable capabilities in encapsulating and delivering these molecules to their specific cells. Therefore, there is an urgent need to develop innovative delivery systems that can effectively encapsulate and target RNAi therapeutics. By targeting key genes, RNA interference holds the potential to address numerous genetic, viral, and cancer diseases at an early stage. This book chapter explores several studies detailing diverse design strategies aimed at overcoming the hurdles encountered in RNAi delivery.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,002 | 0,002 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,002 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,041 | 0,033 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».