Renal and multisystem effectiveness of 3.9 years of migalastat in a global real‐world cohort: Results from the <scp>followME</scp> Fabry <scp>Pathfinders</scp> registry
Notice bibliographique
Résumé
Abstract Fabry disease is a progressive, X‐linked lysosomal disorder caused by reduced or absent α‐galactosidase A activity due to GLA variants. The effects of migalastat were examined in a cohort of 125 Fabry patients with migalastat‐amenable GLA variants in the followME Pathfinders registry (EUPAS20599), an ongoing, prospective, patient‐focused registry evaluating outcomes for current Fabry disease treatments. We report annualised estimated glomerular filtration rate (eGFR) and Fabry‐associated clinical events (FACEs) in a cohort of patients who had received ≥3 years of migalastat treatment in a real‐world setting. As of August 2022, 125 patients (60% male) had a mean migalastat exposure of 3.9 years. At enrolment, median age was 58 years (males, 57; females, 60) with a mean eGFR of 83.7 mL/min/1.73 m 2 ( n = 122; males, 83.7; females, 83.8) and a median left ventricular mass index of 115.1 g/m 2 ( n = 61; males, 131.2; females, 98.0). Mean (95% confidence interval) eGFR annualised rate of change in the overall cohort ( n = 116) was −0.9 (−10.8, 9.9) mL/min/1.73 m 2 /year with a similar rate of change observed across patients with varying levels of kidney function at enrolment. Despite population age and baseline morbidity, 80% of patients did not experience a FACE during the mean 3.9 years of migalastat exposure. The incidence of renal, cardiac, and cerebrovascular events was 2.0, 83.2, and 4.1 events per 1000 patient‐years, respectively. These data support a role of migalastat in preserving renal function and multisystem effectiveness during ≥3 years of migalastat treatment in this real‐world Fabry population.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,002 | 0,006 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,002 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».