IBAT inhibitors in pediatric cholestatic liver diseases: Transformation on the horizon?
Notice bibliographique
Résumé
Historically, the therapeutic options available to hepatologists managing cholestasis have been limited. Apart from bile acid--binding resins and the choleretic ursodeoxycholic acid, the medical management of cholestasis in children has been predominately focused on managing the complications of cholestasis, namely pruritus, malnutrition, fat-soluble vitamin deficiencies, and portal hypertension. As such, invasive surgical procedures such as biliary diversion and liver transplantation may become the only options for progressive and unremitting cases of cholestasis. Particularly in the pediatric population, where debilitating pruritus is a common indication for a liver transplant, effective anti-cholestatic medications have the potential to prolong native liver survival without the need for biliary diversion. Ileal bile acid transporter (IBAT) inhibitors are a relatively new class of drugs which that target the ileal re-uptake of bile acids, thus interrupting the enterohepatic circulation and reducing the total bile acid pool size and exposure of the liver. Oral, minimally absorbed IBAT inhibitors have been demonstrated to reduce serum bile acid levels and pruritus with a minimal side effect profile in clinical trials in Alagille Ssyndrome and progressive familial intrahepatic cholestasis, leading to FDA and EMA approval. The indications for IBAT inhibitors will likely expand in the coming years as clinical trials in other adult and pediatric cholestatic conditions are ongoing. This review will summarize the published clinical and pre-clinical data on IBAT inhibitors and offer providers guidance on their practical use.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,001 | 0,002 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,002 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,005 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».