OC40 Impact of maralixibat on cholestatic pruritus in young adults aged 16 years and older with Alagille syndrome
Pourquoi ce travail est dans la base
Une base qui oublie comment elle a trouvé un travail ne peut pas être vérifiée. Voici les voies qui ont admis celui-ci.
Notice bibliographique
Résumé
<h3></h3> Data in ALGS has primarily focused on pediatric patients, however adults with ALGS who survive with their native liver may require treatment for cholestasis and pruritus. We report on the efficacy and safety of MRX, an IBAT inhibitor, in young adults aged ≥16 years with ALGS transitioning to adult care. Participants received ≥1 dose of MRX ≥16 years of age within the MRX ALGS clinical development program. Pruritus [ItchRO(Obs)] and serum bile acids (sBA) were assessed at Baseline, before and after 16 years, and at study end. 14 individuals were included; 11 began treatment at <16 years of age and 3 patients began MRX ≥16 years. Baseline mean (SE) pruritus score was 2.5 (0.21), and significantly decreased to 0.8 prior to 16 years (delta = -1.7; p = 0.002); pruritus response was durable with no significant change before and after age 16 years (delta = -0.2; p = 0.2), or to end of therapy (delta = 0.2; p = 3) in individuals that started MRX <16 years old. Baseline mean sBA was 130 µmol/L, significantly decreased to 52 µmol/L (delta = -79; p = 0.03) prior to 16 years; no significant change before and after age 16 years (delta = -7; p = 0.3), or to end of therapy (delta = -3; p = 0.4) was observed. Three individuals that started MRX ≥16 years had improvements in pruritus from Baseline (delta = -2.8, -0.6, and -1.0). One patient had a large decrease in sBA (delta = -112 µmol/L) and two had small increases in sBA (delta = 8 and 11 µmol/L). MRX was generally well tolerated with the same safety profile previously reported. MRX was effective, durable, and well tolerated in ALGS patients ≥16 years, providing critical data for patients who transition to adulthood while on therapy.
Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découle