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Engineering Toxoplasma gondii secretion systems for intracellular delivery of multiple large therapeutic proteins to neurons

2024· article· en· 27 citations· W4401075945 sur OpenAlex· 10.1038/s41564-024-01750-6

Pourquoi ce travail est-il dans la base ?

Une base qui oublie comment elle a trouvé un travail ne peut pas être vérifiée. Voici les voies qui ont admis celui-ci.

Organisme subventionnaire canadienUn organisme canadien l'a financé. Le travail peut ne porter aucune affiliation canadienne.

Aucune affiliation canadienne. Une base fondée sur la seule affiliation (le devis habituel) n'aurait jamais vu ce travail. C'est l'un des travaux qui justifient l'inversion de la base.

Prédiction distillée sur la base complète

Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.

Catégories candidates
Méta-épidémiologie (sens strict)
Catégories consensuelles
aucune
Domaine
Signal candidat: aucuneSignal consensuel: aucune
Devis d'étude
Signal candidat: Expérimental (laboratoire)Signal consensuel: aucune
Genre
Signal candidat: EmpiriqueSignal consensuel: Empirique
Score de désaccord entre enseignants
0,598
Score d'incertitude au seuil
1,000
Statut de validation
machine_predicted_unvalidated · codex-gemma-dda1882f352a

Scores Codex et Gemma par catégorie

CatégorieCodexGemma
Métarecherche0,0000,000
Méta-épidémiologie (sens strict)0,0000,000
Méta-épidémiologie (sens large)0,0000,000
Bibliométrie0,0000,000
Études des sciences et des technologies0,0000,000
Communication savante0,0000,000
Science ouverte0,0000,000
Intégrité de la recherche0,0010,001
Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger)0,0000,000

Scores machine (provisoires)

Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.

Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.

Tête enseignante Opus0,008
Tête enseignante GPT0,242
Écart entre enseignants
0,234 · la distance entre les deux têtes enseignantes sur ce seul travail
Statut de validation
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découle

Résumé

Delivering macromolecules across biological barriers such as the blood-brain barrier limits their application in vivo. Previous work has demonstrated that Toxoplasma gondii, a parasite that naturally travels from the human gut to the central nervous system (CNS), can deliver proteins to host cells. Here we engineered T. gondii's endogenous secretion systems, the rhoptries and dense granules, to deliver multiple large (>100 kDa) therapeutic proteins into neurons via translational fusions to toxofilin and GRA16. We demonstrate delivery in cultured cells, brain organoids and in vivo, and probe protein activity using imaging, pull-down assays, scRNA-seq and fluorescent reporters. We demonstrate robust delivery after intraperitoneal administration in mice and characterize 3D distribution throughout the brain. As proof of concept, we demonstrate GRA16-mediated brain delivery of the MeCP2 protein, a putative therapeutic target for Rett syndrome. By characterizing the potential and current limitations of the system, we aim to guide future improvements that will be required for broader application.

Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.

La notice

Revue
Nature Microbiology
Thématique
Toxoplasma gondii Research Studies
Domaine
Immunology and Microbiology
Établissements canadiens
non disponible
Organismes subventionnaires
National Institute of Neurological Disorders and StrokeNational Institute of Allergy and Infectious DiseasesDalhousie UniversityUniversity of GlasgowWellcome TrustNational Institute on AgingUniversity of Arizona Cancer CenterInternational Rett Syndrome FoundationRoyal Society of EdinburghNational Cancer InstituteNational Institutes of HealthU.S. Department of Health and Human Services
Mots-clés
Toxoplasma gondiiSecretionIntracellularIntracellular parasiteCell biologySecretory proteinBiologyChemistryVirologyImmunologyBiochemistryAntibody
Résumé présent dans OpenAlex
oui