Item Response Theory Quantifies the Relationship Between Improvements in Serum Phosphate and Patient‐Reported Outcomes in Adults With X‐Linked Hypophosphatemia
Notice bibliographique
Résumé
Burosumab is indicated for treatment of a rare bone disease, X-linked hypophosphatemia (XLH). The aim of this analysis was to evaluate the relationship between a treatment response biomarker and patient-reported outcomes (PROs). Longitudinal data for PROs were obtained from adults with XLH from a phase III study. Individual rich time profiles of the biomarker, serum phosphate were simulated using a prior population pharmacokinetic-pharmacodynamic model to calculate serum phosphate exposure metrics for each 28-day treatment cycle, which were then merged with PROs data. Item response theory parameters were first estimated to map a latent variable, ψ, that is, disability score, relative to baseline. Next, the relationships between serum phosphate exposures and ψ were modeled using a nonlinear mixed-effect (NLME) modeling approach. A combined item response theory-NLME model with average serum phosphate as a predictor of ψ described PROs data well. The model estimates suggested 28%, 31%, and 25% reduction in Western Ontario and McMaster Universities Osteoarthritis Index, brief pain inventory, and brief fatigue inventory scores, respectively, with every unit increase in average serum phosphate from the lower limit of normal (2.5 mg/dL). Additionally, a time effect of ~ 0.08% improvements each week was estimated. The analysis suggested that burosumab treatment-induced improvements in serum phosphate levels are associated with improvements in PROs in adults with X-linked hypophosphatemia. The analyses confirmed the importance of prolonged serum phosphate level correction in adult patients with XLH. These results can be useful to guide the design of further studies and to design treatment optimization strategies.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,033 | 0,054 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,004 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,002 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,001 |
| Communication savante | 0,001 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,002 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,003 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».