Measuring treatment impacts on symptoms in adults with hypoparathyroidism: findings from the PaTHway trial
Notice bibliographique
Résumé
BACKGROUND: Hypoparathyroidism is a rare endocrine disease frequently associated with serious physical and cognitive symptoms. This study's purpose was to understand the impacts of the phase 3 PaTHway clinical trial treatment, TransCon PTH, on patients' overall, physical, and cognitive hypoparathyroidism signs/symptoms and what patients consider meaningful improvement. METHODS: Individual telephone exit interviews were conducted with patients who recently completed the PaTHway trial blinded period. Using a semi-structured interview guide, interviews focused on trial treatment impact on hypoparathyroidism symptoms following the symptom list in the Hypoparathyroidism Patient Experience Scale-Symptom (HPES-Symptom). Meaningful changes in hypoparathyroidism symptoms were assessed with the Patient Global Impression of Severity (PGIS) and Patient Global Impression of Change (PGIC) measures. Interviewees were probed on the meaningfulness of reported changes in symptoms from prior to starting trial treatment to the past 2 weeks/current time. Interviews were audiotaped and transcribed. Transcripts were coded for emerging concepts and themes/subthemes covered in the interview guide based on an adapted grounded theory approach. RESULTS: Nineteen adults with hypoparathyroidism participated in interviews in the United States (n = 13, 68.4%) and Canada (n = 6, 31.6%). Marked improvements in physical and cognitive symptoms were described among trial treatment group respondents. The majority of participants who reported experiencing hypoparathyroidism physical symptoms pre-trial indicated symptom improvement with treatment, including muscle twitching (100%, n = 15), low energy (92.9%, n = 13), feeling tired (92.3%, n = 12), muscle weakness (92.9%, n = 13), tingling without numbness (84.6%, n = 11), trouble sleeping (92.3%, n = 12), muscle cramping (92.3%, n = 12), tingling with numbness (92.3%, n = 12), muscle spasms (100%, n = 12), and pain (90.9%, n = 10). Most participants who reported experiencing cognitive symptoms pre-trial reported symptom improvement with treatment, including difficulty finding the right words (86.7%, n = 13), difficulty concentrating (93.3%, n = 14), trouble remembering (92.9%, n = 13), trouble thinking clearly (85.7%, n = 12), and difficulty understanding information (83.3%, n = 10). Those in the placebo group reported limited or no improvement. The vast majority of participants affirmed that the improvements they experienced in symptom frequency on the PGIS/PGIC and HPES-Symptom were meaningful. CONCLUSIONS: Findings indicate that TransCon PTH treatment improved participants' physical and cognitive hypoparathyroidism symptoms in meaningful ways, while reducing the daily burden associated with conventional therapy. TRIAL REGISTRATION: NCT04701203 Registered: 06 January 2021. https://clinicaltrials.gov/study/NCT04701203?term=NCT04701203&rank=1 .
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,011 | 0,030 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,001 |
| Communication savante | 0,001 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».