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Enregistrement W4401697231 · doi:10.1001/jamapediatrics.2024.2697

Whole-of-Life Inclusion in Bayesian Adaptive Platform Clinical Trials

2024· article· en· W4401697231 sur OpenAlexaff
Anita J Campbell, Keerthi Anpalagan, Emma Best, Philip N Britton, Amanda Gwee, James Hatcher, Brett J. Manley, Julie Marsh, Rachel Webb, Joshua S. Davis, Robert K. Mahar, Anna McGlothlin, Brendan McMullan, Michaël Meyer, Jocelyn Mora, Srinivas Murthy, Clare Nourse, Jesse Papenburg, Kevin L. Schwartz, Oded Scheuerman, Tom Snelling, Tobias Strunk, Michael J. Stark, Lesley Voss, Steven Y. C. Tong, Asha C Bowen, Zoe McQuilten, Steve Webb, David L. Paterson, George Heriot, Jason A. Roberts, Matthew Scarborough, David Chien Lye, Genevieve Walls, Susan C. Morpeth, Tom Boyles, Marc Bonten, M.P.M. Hensgens, Nick Daneman, Dafna Yahav, Anna L. Goodman, Matthew P. Cheng, Catherine Cosgrove, Lynda Whiteway, Sebastian van Hal, Todd C. Lee, Roger Lewis, Owen Robinson, Erica Hardy, Isabelle Malhamé

Notice bibliographique

RevueJAMA Pediatrics · 2024
Typearticle
Langueen
DomaineMathematics
ThématiqueStatistical Methods in Clinical Trials
Établissements canadiensMcGill University Health CentreUniversity of TorontoMontreal Children's HospitalSt Joseph's Health CentrePublic Health OntarioUniversity of British Columbia
Organismes subventionnairesNational Institute for Health and Care Research
Mots-clésClinical trialMedicineBayesian probabilityRandomized controlled trialSample size determinationBayesian inferenceBayesian networkClinical study designMachine learningComputer scienceArtificial intelligenceStatisticsSurgery

Résumé

récupéré en direct d'OpenAlex

Importance: There is a recognized unmet need for clinical trials to provide evidence-informed care for infants, children and adolescents. This Special Communication outlines the capacity of 3 distinct trial design strategies, sequential, parallel, and a unified adult-pediatric bayesian adaptive design, to incorporate children into clinical trials and transform this current state of evidence inequity. A unified adult-pediatric whole-of-life clinical trial is demonstrated through the Staphylococcus aureus Network Adaptive Platform (SNAP) trial. Observations: Bayesian methods provide a framework for synthesizing data in the form of a probability model that can be used in the design and analysis of a clinical trial. Three trial design strategies are compared: (1) a sequential adult-pediatric bayesian approach that involves a separate, deferred pediatric trial that incorporates existing adult trial data into the analysis model to potentially reduce the pediatric trial sample size; (2) a parallel adult-pediatric bayesian trial whereby separate pediatric enrollment occurs in a parallel trial, running alongside an adult randomized clinical trial; and (3) a unified adult-pediatric bayesian adaptive design that supports the enrollment of both children and adults simultaneously in a whole-of-life bayesian adaptive randomized clinical trial. The SNAP trial whole-of-life design uses a bayesian hierarchical model that allows information sharing (also known as borrowing) between trial age groups by linking intervention effects of children and adults, thereby improving inference in both groups. Conclusion and Relevance: Bayesian hierarchical models may provide more precision for estimates of safety and efficacy of treatments in trials with heterogenous populations compared to traditional methods of analysis. They facilitate the inclusion of children in clinical trials and a shift from children deemed therapeutic orphans to the vision of no child left behind in clinical trials to ensure evidence for clinical practice exists across the life course. The SNAP trial provides an example of a bayesian adaptive whole-of-life inclusion design that enhances trial population inclusivity and diversity overall, as well as generalizability and translation of findings into clinical practice.

Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.

Comment cette classification a été obtenuedéplier

Prédiction distillée sur la base complète

Imitation des enseignants

Ni prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.

score de la tête « metaresearch » (Codex)0,062
score de la tête « metaresearch » (Gemma)0,603
Version: codex-gemma-dda1882f352aStatut de validation: machine_predicted_unvalidated
Catégories candidatesMétarecherche
Catégories consensuellesMétarecherche
DomaineSignal candidat: aucune · Signal consensuel: aucune
Devis d'étudeSignal candidat: Théorique ou conceptuel · Signal consensuel: aucune
GenreSignal candidat: Méthodes · Signal consensuel: Méthodes
Score de désaccord entre enseignants0,565
Score d'incertitude au seuil0,966

Scores Codex et Gemma par catégorie

CatégorieCodexGemma
Métarecherche0,0620,603
Méta-épidémiologie (sens strict)0,0000,000
Méta-épidémiologie (sens large)0,0020,001
Bibliométrie0,0000,001
Études des sciences et des technologies0,0000,000
Communication savante0,0000,000
Science ouverte0,0010,001
Intégrité de la recherche0,0010,001
Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger)0,0000,000

Scores machine (provisoires)

Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.

Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.

Tête enseignante Opus0,665
Tête enseignante GPT0,606
Écart entre enseignants0,059 · la distance entre les deux têtes enseignantes sur ce seul travail
Statut de validationscore_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découle

Classification

machine, non validée

Prédiction automatique; les deux têtes enseignantes s’accordent sur ce qui est montré ici.

Devis d'étudeThéorique ou conceptuel
Domainenon disponible
GenreMéthodes

Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».

En bref

Citations9
Publié2024
Routes d'admission1
Résumé présentoui

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