Emulating randomized trials by observational database studies: the RCT-DUPLICATE initiative in COPD and asthma
Notice bibliographique
Résumé
Observational studies are increasingly used to provide real-world evidence in regulatory decision-making. The RCT-DUPLICATE initiative conducted observational studies emulating 2 published randomized trials in patients with asthma and 3 in chronic obstructive pulmonary disease (COPD). For each trial, new-user cohorts were constructed from 2 US healthcare claims databases, comparing initiators of the study and comparator drugs, matched on propensity scores. Proportional hazards models were used to compare the treatments on study outcomes. The observational studies involved more subjects than the corresponding trials, with treatment arms well-matched on baseline characteristics. An asthma example involved emulation of the 26-week FDA-mandated D5896 trial. With 6494 asthma patients per arm, the hazard ratio (HR) of a serious asthma-related event with budesonide-formoterol vs budesonide was 1.29 (95% CI, 0.63-2.65) compared with 1.07 (95% CI, 0.70-1.65) in the trial. A COPD example is the emulation of the one-year IMPACT trial. With 4365 COPD patients per arm, the HR of a COPD exacerbation with triple therapy vs dual bronchodilators was 1.08 (95% CI, 1.00-1.17) compared with 0.84 (95% CI, 0.78-0.91) in the trial. We found mainly discordant results between observational analyses and their emulated randomized trials, likely from the forced discontinuation of treatments prior to randomization in the trials, not mimicable in the observational analyses. This article is part of a Special Collection on Pharmacoepidemiology.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,818 | 0,941 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,004 | 0,005 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,011 | 0,017 |
| Bibliométrie | 0,012 | 0,018 |
| Études des sciences et des technologies | 0,002 | 0,010 |
| Communication savante | 0,015 | 0,015 |
| Science ouverte | 0,011 | 0,019 |
| Intégrité de la recherche | 0,012 | 0,011 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,005 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; l’étiquette directe de Gemma et le classifieur distillé Codex s’accordent sur ce qui est montré ici.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».