Nested Randomized Controlled Trials in Large Databases: An Opportunity for Inflammatory Bowel Disease?
Notice bibliographique
Résumé
INTRODUCTION: Although randomized controlled trials (RCTs) are the gold standard for investigating the efficacy and safety of interventions, they present major operational challenges due to their complexity, time-consuming nature, and costs. To address some of these difficulties, RCTs nested in cohorts (RCTsNC) have been developed. The aim was to review the opportunities and challenges of RCTsNC in inflammatory bowel disease (IBD). METHODS: A literature search was conducted using MEDLINE, Embase, Cochrane and Clinicaltrials.gov from inception until March 2024 to identify studies focusing on this topic. RESULTS: RCTsNC is an emerging trial design, which has been successfully utilized across several medical disciplines but not IBD. It enables the use of longer-term longitudinal data for safety and efficacy assessment, and enhanced recruitment and follow up processes. Observational data for IBD, derived from research (cohort and case-control studies) and non-research sources (electronic health records and registries), provides access to comprehensive records for a large number of IBD patients, which could present an opportunity to enhance the performance of RCTsNC. Leveraging pre-existing cohorts and their organizational structures improves patient acceptance and is more economical compared to traditional randomized trials. It may permit researchers to address knowledge gaps in IBD (specific sub-populations, or the effect of environmental exposures on disease course). Limitations of RCTsNC include the risk of selection bias and constraints related to comparisons with placebo. CONCLUSION: RCTsNC offers a promising opportunity for IBD research and provides an alternative study design given the challenges of conventional trial designs in the current IBD RCT landscape.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,594 | 0,802 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,003 | 0,004 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,014 | 0,009 |
| Bibliométrie | 0,012 | 0,019 |
| Études des sciences et des technologies | 0,002 | 0,009 |
| Communication savante | 0,014 | 0,022 |
| Science ouverte | 0,007 | 0,012 |
| Intégrité de la recherche | 0,009 | 0,010 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,015 | 0,002 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».