Improving outcome measures in late onset Pompe disease: Modified Rasch‐Built Pompe‐Specific Activity scale
Notice bibliographique
Résumé
BACKGROUND AND PURPOSE: The Rasch-Built Pompe-Specific Activity (R-PAct) scale is a patient-reported outcome measure specifically designed to quantify the effects of Pompe disease on daily life activities, developed for use in Dutch- and English-speaking countries. This study aimed to validate the R-PAct for use in other countries. METHODS: Four other language versions (German, French, Italian, and Spanish) of the R-PAct were created and distributed among Pompe patients (≥16 years old) in Germany, France, Spain, Italy, and Switzerland and pooled with data of newly diagnosed patients from Australia, Belgium, Canada, the Netherlands, New Zealand, the USA, and the UK and the original validation cohort (n = 186). The psychometric properties of the scale were assessed by exploratory factor analysis and Rasch analysis. RESULTS: Data for 520 patients were eligible for analysis. Exploratory factor analysis suggested that the items separated into two domains: Activities of Daily Living and Mobility. Both domains independently displayed adequate Rasch model measurement properties, following the removal of one item ("Are you able to practice a sport?") from the Mobility domain, and can be added together to form a "higher order" factor as well. Differential item functioning (DIF)-by-language assessment indicated DIF for several items; however, the impact of accounting for DIF was negligible. We recalibrated the nomogram (raw score interval-level transformation) for the updated 17-item R-PAct scale. The minimal detectable change value was 13.85 for the overall R-PAct. CONCLUSIONS: After removing one item, the modified-R-PAct scale is a valid disease-specific patient-reported outcome measure for patients with Pompe disease across multiple countries.
Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.
Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,004 | 0,006 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».