Stakeholder-informed positivity thresholds for disease markers and risk scores: a methodological framework and an application in obstructive lung disease
Notice bibliographique
Résumé
OBJECTIVES: A positivity threshold is often applied to markers or predicted risks to guide disease management. These thresholds are often decided exclusively by clinical experts despite being sensitive to the preferences of patients and general public as ultimate stakeholders. STUDY DESIGN AND SETTING: We propose an analytical framework for quantifying the net benefit (NB) of an evidence-based positivity threshold based on combining preference-sensitive (eg, how individuals weight benefits and harms of treatment) and preference-agnostic (eg, the magnitude of benefit and the risk of harm) parameters. We propose parsimonious choice experiments to elicit preference-sensitive parameters from stakeholders, and targeted evidence synthesis to quantify the value of preference-agnostic parameters. We apply this framework to maintenance of azithromycin therapy for chronic obstructive pulmonary disease using a discrete choice experiment to estimate preference weights for attribute level associated with treatment. We identify the positivity threshold on 12-month moderate or severe exacerbation risk that would maximize the NB of treatment in terms of severe exacerbations avoided. RESULTS: In the case study, the prevention of moderate and severe exacerbations (benefits) and the risk of hearing loss and gastrointestinal symptoms (harms) emerged as important attributes. Four hundred seventy seven respondents completed the discrete choice experiment survey. Relative to each percent risk of severe exacerbation, preference weights for each percent risk of moderate exacerbation, hearing loss, and gastrointestinal symptoms were 0.395 (95% confidence interval [CI] 0.338-0.456), 1.180 (95% CI 1.071-1.201), and 0.253 (95% CI 0.207-0.299), respectively. The optimal threshold that maximized NB was to treat patients with a 12-month risk of moderate or severe exacerbations ≥12%. CONCLUSION: The proposed methodology can be applied to many contexts where the objective is to devise positivity thresholds that need to incorporate stakeholder preferences. Applying this framework to chronic obstructive pulmonary disease pharmacotherapy resulted in a stakeholder-informed treatment threshold that was substantially lower than the implicit thresholds in contemporary guidelines.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,520 | 0,570 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,004 | 0,002 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,005 | 0,009 |
| Bibliométrie | 0,007 | 0,006 |
| Études des sciences et des technologies | 0,002 | 0,013 |
| Communication savante | 0,007 | 0,007 |
| Science ouverte | 0,005 | 0,010 |
| Intégrité de la recherche | 0,007 | 0,008 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,005 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; l’étiquette directe de Gemma et le classifieur distillé Codex s’accordent sur ce qui est montré ici.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».