Making Sure Orphan Drugs Don’t Get Left Behind
Notice bibliographique
Résumé
Orphan drugs developed to treat rare diseases are expensive, thus making it difficult for provincial governments to cover their costs and for patients to acquire them. However, a streamlined method of setting guidelines for coverage using a cost-based regulatory model could help patients get access to the drugs while ensuring manufacturers are fairly compensated. Currently, governments can justify covering cost-effective drugs. Manufacturing costs, including research and development, typically put orphan drugs over any threshold of cost-effectiveness because so few patients use them. Thus, governments either decline coverage or end up funding the drugs under pressure from patient advocacy groups. Without adequate compensation for their efforts, manufacturers will have no incentive to develop orphan drugs. A cost-based regulatory model, including yardstick pricing, would improve access to orphan drugs because it creates incentives for companies to lower their costs. Yardsticking means that prices are set using industry benchmarks and firms that successfully lower their costs below those of competitors can profit by it. Under this system, the government could still apply an initial cost-effectiveness test. In cases where that threshold is not met, the cost-based regulatory model would be used to decide upon the maximum price at which the drug would be covered. This would be done through an estimated, benchmarked, capital cost based on the average cost of drug development across the pharmaceutical industry, and take into consideration the probability of success. Such an approach would allow governments to bargain over a drug’s price, yet still create incentives for companies to develop orphan drugs at the lowest possible costs.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,002 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,001 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,002 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,002 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».