Real‐world effectiveness of monoclonal antibody inhibitors of <scp>PCSK</scp>9 in patients with heterozygous familial hypercholesterolemia: A retrospective cohort study
Notice bibliographique
Résumé
BACKGROUND: Heterozygous familial hypercholesterolemia (HeFH) is a genetic condition that is associated with a high risk of atherosclerotic cardiovascular disease (ASCVD) due to elevated lipid levels. Proprotein convertase subtilisin/kexin type 9 (PCSK9) monoclonal antibody inhibitors have been shown to reduce low-density lipoprotein cholesterol (LDL-C) substantially. This study aimed to assess the real-world effectiveness of PCSK9 inhibitor therapy among patients with HeFH. METHODS: Retrospective cohort study of patients with probable or definite HeFH on a PCSK9 inhibitor at a specialized lipid clinic between 2015 and 2022. The primary objective was the proportion of patients who attained a ≥50% reduction in LDL-C after 12 months of treatment. RESULTS: In total, 141 patients were screened and 95 were included. Mean age was 63 years, 51% were female, and mean baseline LDL-C level was 4.0 mmol/L (155 mg/dL). A majority of patients (60%) had statin intolerance, and 73% were on ezetimibe. The most common PCSK9 inhibitor was evolocumab (94%). Overall, 74% of patients achieved a ≥50% reduction in LDL-C after 12 months of therapy. Mean LDL-C concentration decreased to 1.7 mmol/L (66 mg/dL) (approximately 59% reduction from baseline) after 12 months of follow-up but increased to 1.9 mmol/L (73 mg/dL) after ≥24 months of follow-up. Similar trends were observed in non-high-density lipoprotein cholesterol and apolipoprotein B. Lipoprotein(a) was significantly reduced by 45% over 12 months. Twelve percent of patients permanently discontinued therapy. Barriers to PCSK9i use were mostly related to cost. CONCLUSIONS: In a real-world cohort of HeFH patients, most of which were intolerant to statins, a high majority were able to achieve a ≥50% reduction in LDL-C after 12 months of PCSK9 inhibitor therapy (mean reduction of approximately 59%), which is similar to clinical trial data of patients with ASCVD. A significant reduction in non-high-density lipoprotein cholesterol, apolipoprotein B, and lipoprotein(a) were also observed.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,002 | 0,003 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,000 |
| Communication savante | 0,001 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».