J009 PROOF-HD: changes in q-motor and cuhdrs show an alignment of objective measures and clinical scales, and the capability of q-motor to predict long-term clinical outcomes
Notice bibliographique
Résumé
Background Q-Motor measures lack rater-bias and revealed higher sensitivity and consistency than clinical scales in several trials, but little is known about the relationship of treatment responses between Q-Motor and clinical scales. Observational studies and clinical trials show correlation between longitudinal worsening in the objective measures of Q-Motor and worsening in clinical progression as assessed by cUHDRS, TFC, and TMS. Objective To assess correlations between the benefit of pridopidine in Q-Motor and measures of clinical progression, and to determine the predictive value of early benefits in Q-Motor towards later improvements in measures of clinical progression and function. Methods In PROOF-HD, the primary Q-Motor tapping endpoint ‘Inter-Onset-Interval’ (IOI) was analyzed in the ‘finger-tapping’ (digitomotography) and ‘pronate/supinate-hand-tapping’ (dysdiadochomotography) tasks. Correlations between changes in IOI and changes in cUHDRS and TFC at weeks 26, 52, 65 and 78 were calculated. A causal inference model adjusting for natural disease progression and baseline characteristics was applied to assess the relationship of these changes with pridopidine treatment. In addition, we assessed whether early changes to 26 weeks correlate with changes to later visits up to week 78. Results Changes in IOI and the cUHDRS were correlated at all visits in finger-tapping [r=-0.26–-0.41, p<0.0001] and pronate/supinate-tapping [r=-0.17–-0.30, p=0.0038–p<0.0001]. Early Q-Motor improvements at 26 weeks were correlated to benefits in cUHDRS at later visits, up to week 78 in finger-tapping [r=-0.17–-0.23, p=0.0048–p=0.00018] and pronate-supinate-tapping [r=-0.12–-0.19, p=0.036–r=0.0057]. The causal-interference-model confirmed these findings with significant relationships detected for treatment induced changes at all visits for both tasks [all p<0.0001]. The model suggests that every 10 msec benefit of pridopidine in finger-tapping is associated with an average of 0.1 less decline in cUHDRS (p<0.0001). Similar observations were seen with the TFC. Conclusion The correlation of observed changes in Q-Motor measures and cUHDRS and TFC suggest an alignment of objective measures and clinical scales in the assessment of treatment effects in PROOF-HD up to week 78. Furthermore, Q-Motor effects at 26 weeks are highly predictive of changes in cUHDRS and TFC at later visits.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,003 | 0,004 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,001 |
| Communication savante | 0,001 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,008 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».