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Enregistrement W4402374155 · doi:10.1136/jnnp-2024-ehdn.332

J011 Pridopidine demonstrates consistent improvements in Q-Motor measures and early benefits (26 weeks) in Q-Motor predict long-term changes in function and cUHDRS in PROOF-HD

2024· article· en· W4402374155 sur OpenAlexaff
Ralf Reilmann, Robin Schubert, Randal Hand, Kelly Chen, Y. Paul Goldberg, Michal Geva, Michael R. Hayden

Notice bibliographique

Revuenon disponible
Typearticle
Langueen
DomaineBiochemistry, Genetics and Molecular Biology
ThématiqueMitochondrial Function and Pathology
Établissements canadiensUniversity of British Columbia
Organismes subventionnairesnon disponible
Mots-clésTerm (time)Q-learningMotor functionPsychologyComputer sciencePhysical medicine and rehabilitationMedicineArtificial intelligencePhysics

Résumé

récupéré en direct d'OpenAlex

Background Q-Motor is an objective measure of motor function that is centrally read, lacks inter- and intra-rater variability, shows high reliability, and has minimal or no placebo response. Q-Motor shows consistent baseline correlations with core, independent clinical endpoints including, cUHDRS, TFC, TMS, SWR, SDMT, CAP-scores and brain-volume across numerous observational and clinical studies. Aims To assess the efficacy of pridopidine in Q-Motor measures in participants from the PROOF-HD study. Methods Q-Motor tests ‘finger tapping’ (FT, digitomotography) and ‘pronate/supinate hand tapping’ (PS, dysdiadochomotography) were collected and analyzed centrally. Results In all subjects, irrespective of antidopaminergic medication (ADM [neuroleptics and VMAT2 inhibitors]) use, Q-Motor measures favored pridopidine at all timepoints through 78 weeks. In subjects off ADMs, pridopidine’s benefit is greater in all Q-Motor measures assessed, including FT IOI mean at all visits (26-weeks, p<0.0001; 52-weeks, p=0.017; 65-weeks, p=0.013; and 78-weeks, p=0.003). Similar improvements are observed in PS Inter-Tap-Interval (ITI) mean. The robust benefits of pridopidine are maintained in subjects on lower doses of ADMs, as per the regulatory label for ADMs in the presence of a CYP2D6 inhibitor such as pridopidine. Early changes in Q-Motor (26 weeks) are highly predictive of long-term changes in numerous clinical measures, including TFC and cUHDRS (≥52 weeks). The predictability of Q-Motor measures are irrespective of ADM use. Conclusion Pridopidine demonstrated improvements in Q-Motor assessments at all timepoints irrespective of ADM use, with strongest and most significant effects in subjects off ADMs. Early benefits in Q-Motor were predictive of long-term benefits on key clinical outcome measures of disease progression.

Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.

Comment cette classification a été obtenuedéplier

Prédiction machine sur la base complète

Imitation des enseignants

Ni prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.

score de la tête « metaresearch » (Codex)0,001
score de la tête « metaresearch » (Gemma)0,001
Version: metacan-v3-hybrid-931329e0061cStatut de validation: machine_predicted_unvalidated
Catégories candidatesaucune
Catégories consensuellesaucune
DomaineSignal candidat: aucune · Signal consensuel: aucune
Devis d'étudeSignal candidat: Essai randomisé · Signal consensuel: aucune
GenreSignal candidat: Empirique · Signal consensuel: Empirique
Score de désaccord entre enseignants0,003
Score d'incertitude au seuil0,010

Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)

CatégorieCodexGemma
Métarecherche0,0010,001
Méta-épidémiologie (sens strict)0,0000,000
Méta-épidémiologie (sens large)0,0000,000
Bibliométrie0,0000,000
Études des sciences et des technologies0,0000,000
Communication savante0,0000,000
Science ouverte0,0000,000
Intégrité de la recherche0,0000,001
Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger)0,0030,000

Scores machine (provisoires)

Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.

Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.

Tête enseignante Opus0,017
Tête enseignante GPT0,236
Écart entre enseignants0,219 · la distance entre les deux têtes enseignantes sur ce seul travail
Statut de validationscore_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découle

Classification

machine, non validée

Prédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.

Les modèles n’ont appliqué aucune catégorie : rien dans la taxonomie ne correspondait à ce travail.
Devis d'étudeEssai randomisé
Domainenon disponible
GenreEmpirique

Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».

En bref

Citations0
Publié2024
Routes d'admission1
Résumé présentoui

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