F010 Shield-HD: a longitudinal natural history study with implications for interventional trials
Notice bibliographique
Résumé
Background Shield-HD is a longitudinal natural history study well-positioned to answer questions about how biomarkers, clinical assessments, and volumetric MRI data interrelate over the course of disease progression. Participants were recruited and assigned to three cohorts based on CAP score (<290, 290–400, >400). Ultimately, N = 68 subjects passed screening and were followed for up to 120 weeks. Aims Our goals are threefold: 1) To explore the role of the Huntington’s Disease Integrated Staging System (HD-ISS) in Shield and its adoption in future studies. 2) To estimate departures from baseline for common endpoints and to compare these results to those from previous studies. 3) To estimate correlations between outcomes, fully leveraging Shield’s high-resolution multimodal data. Methods Analyses are based on regression techniques for correlated error terms (such as mixed models). Subject-specific effects are extracted from these models in order to compute correlations between multiple longitudinal variables. Results are augmented with data from Enroll PDS6 and Track-HD/TrackOn-HD. Results We mention several results pertaining to the second goal above. Putamen and Caudate volumes declined at estimated rates of 1.9% and 6.5% per year respectively. Concentrations of plasma NfL increased slightly (1.0 ng/L per year) while no analogous changes were found in the CSF. Clinical composite scores showed either no significant changes (HD-CAB) or slight decline (cUHDRS; .3 points per year). These statistically detectable changes from baseline were generally smaller than expected. Conclusions Shield-HD is particularly valuable in guiding future interventional trials. We emphasize this perspective throughout, especially with respect to recruitment and the selection of endpoints.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,024 | 0,043 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,001 |
| Communication savante | 0,001 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,002 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,011 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».