Combined Levothyroxine and Propylthiouracil Treatment in Children with Monocarboxylate Transporter 8 Deficiency: A Multicenter Case Series of 12 Patients
Notice bibliographique
Résumé
Objective: To evaluate the combined administration of propylthiouracil (PTU) and levothyroxine (LT4) in managing monocarboxylate transporter 8 (MCT8) deficiency and identify optimal therapeutic dosages. Methods: This multicenter case series involved 12 male patients with MCT8 deficiency whose parents/guardians consented to PTU and LT4 treatment. Data were collected from January 2008 to June 24, 2024. The study focused on treatment safety and outcomes, analyzing baseline and last encounter biochemical, metabolic, and anthropometric parameters. Statistical analyses included Wilcoxon signed ranks tests and generalized estimated equations to assess effects on thyroid and metabolic markers, and receiver operating characteristics curves to predict optimal dose. Results: Patients showed a significant reduction in serum total triiodothyronine (TT3) concentration and TT3/TT4 ratio, with increased serum TT4 and free T4 (fT4) concentrations. The use of PTU effectively reduced TT3 concentration by 25% at an average dose of 6.8 mg/kg/day, while LT4 increased fT4 concentration by 40% from baseline at an average dose of 4.3 µg/kg/day. Thyrotropin concentration was undetectable on treatment. No statistical differences were observed in metabolic and physical parameters between baseline and last encounter overall for the group, but six of eight patients for whom these data were available had an increase in weight ( z -score). There were no adverse effects on liver function or granulocyte numbers noted throughout the period of observation. Conclusion: Combined treatment with PTU and LT4 normalized serum T3, fT4, and TT4 in patients with MCT8 deficiency. Individualized dose adjustments were crucial for achieving therapeutic goals, indicating the need for personalized treatment plans.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».