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Enregistrement W4402626592 · doi:10.17504/protocols.io.n2bvjnew5gk5/v1

AAV production and purification v1

2024· preprint· en· W4402626592 sur OpenAlexaff
Gerard Michael Coughlin

Notice bibliographique

Revuenon disponible
Typepreprint
Langueen
DomaineBiochemistry, Genetics and Molecular Biology
ThématiqueVirus-based gene therapy research
Établissements canadiensBrandon University
Organismes subventionnairesnon disponible
Mots-clésProduction (economics)BusinessEconomicsMicroeconomics

Résumé

récupéré en direct d'OpenAlex

We recently developed adeno-associated virus (AAV) capsids to facilitate efficient and noninvasive gene transfer to the central and peripheral nervous systems. However, a detailed protocol for generating and systemically delivering novel AAV variants was not previously available. In this protocol, we describe how to produce and intravenously administer AAVs to adult mice to specifically label and/or genetically manipulate cells in the nervous system and organs, including the heart. The procedure comprises three separate stages: AAV production, intravenous delivery, and evaluation of transgene expression. The protocol spans 8 d, excluding the time required to assess gene expression, and can be readily adopted by researchers with basic molecular biology, cell culture, and animal work experience. We provide guidelines for experimental design and choice of the capsid, cargo, and viral dose appropriate for the experimental aims. The procedures outlined here are adaptable to diverse biomedical applications, from anatomical and functional mapping to gene expression, silencing, and editing. *IMPORTANT* This protocol is based on Challis et al., Nat Protoc 14: 379, published in 2019. Since that publication, we have made a number of modifications to the protocol to increase throughput or yield. With these modifications, we routinely achieve yields of >5e12 vg per 150 cm dish, with a well packaging capsid (e.g. AAV9, AAV-PHP.eB, and AAV.CAP-B10). In Challis et al., Nat Protoc 14: 379, a Type 70 Ti rotor is used for ultracentrifugation of the AAV through a density gradient (steps 32-36). This rotor can hold 8 tubes, allowing for simultaneous purification of 8 separate AAV variants, at 1-10 plates (150 mm plates) per variant. To increase throughput, we also provide a smaller scale purification workflow with a Type 70.1 Ti rotor, which can allow for purification of 12 separate AAV variants, at 1-3 plates (150 mm plates) per variant. Significant modifications to the referenced protocol are indicated by *MODIFICATION*. Read and understand the original protocol, before following a modified protocol. Following the original protocol should also yield expected results.

Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.

Comment cette classification a été obtenuedéplier

Prédiction machine sur la base complète

Imitation des enseignants

Ni prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.

score de la tête « metaresearch » (Codex)0,002
score de la tête « metaresearch » (Gemma)0,002
Version: metacan-v3-hybrid-931329e0061cStatut de validation: machine_predicted_unvalidated
Catégories candidatesaucune
Catégories consensuellesaucune
DomaineSignal candidat: aucune · Signal consensuel: aucune
Devis d'étudeSignal candidat: Sans objet · Signal consensuel: aucune
GenreSignal candidat: Autre · Signal consensuel: aucune
Score de désaccord entre enseignants0,026
Score d'incertitude au seuil0,087

Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)

CatégorieCodexGemma
Métarecherche0,0020,002
Méta-épidémiologie (sens strict)0,0020,001
Méta-épidémiologie (sens large)0,0020,001
Bibliométrie0,0030,002
Études des sciences et des technologies0,0010,001
Communication savante0,0020,001
Science ouverte0,0020,001
Intégrité de la recherche0,0010,003
Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger)0,0260,051

Scores machine (provisoires)

Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.

Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.

Tête enseignante Opus0,025
Tête enseignante GPT0,320
Écart entre enseignants0,295 · la distance entre les deux têtes enseignantes sur ce seul travail
Statut de validationscore_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découle

Classification

machine, non validée

Prédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.

Les modèles n’ont appliqué aucune catégorie : rien dans la taxonomie ne correspondait à ce travail.
Devis d'étudeSans objet
Domainenon disponible
GenreAutre

Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».

En bref

Citations0
Publié2024
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Résumé présentoui

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