Statistical Power and Performance of Strategies to Analyze Composites of Survival and Duration of Ventilation in Clinical Trials
Notice bibliographique
Résumé
BACKGROUND: Patients with acute hypoxemic respiratory failure are at high risk of death and prolonged time on the ventilator. Interventions often aim to reduce both mortality and time on the ventilator. Many methods have been proposed for analyzing these endpoints as a single composite outcome (days alive and free of ventilation), but it is unclear which analytical method provides the best performance. Thus, we aimed to determine the analysis method with the highest statistical power for use in clinical trials. METHODS: Using statistical simulation, we compared multiple methods for analyzing days alive and free of ventilation: the t, Wilcoxon rank-sum, and Kryger Jensen and Lange tests, as well as the proportional odds, hurdle-Poisson, and competing risk models. We compared 14 scenarios relating to: 1) varying baseline distributions of mortality and duration of ventilation, which were based on data from a registry of patients with acute hypoxemic respiratory failure and 2) the varying effects of treatment on mortality and duration of ventilation. RESULTS AND CONCLUSIONS: All methods have good control of type 1 error rates (i.e., avoid false positive findings). When data are simulated using a proportional odds model, the t test and ordinal models have the highest relative power (92% and 90%, respectively), followed by competing risk models. When the data are simulated using survival models, the competing risk models have the highest power (100% and 92%), followed by the t test and a ten-category ordinal model. All models struggled to detect the effect of the intervention when the treatment only affected one of mortality and duration of ventilation. Overall, the best performing analytical strategy depends on the respective effects of treatment on survival and duration of ventilation and the underlying distribution of the outcomes. The evaluated models each provide a different interpretation for the treatment effect, which must be considered alongside the statistical power when selecting analysis models.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,678 | 0,828 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,004 | 0,002 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,008 | 0,013 |
| Bibliométrie | 0,008 | 0,007 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,008 |
| Communication savante | 0,006 | 0,010 |
| Science ouverte | 0,004 | 0,005 |
| Intégrité de la recherche | 0,007 | 0,006 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,006 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; l’étiquette directe de Gemma et le classifieur distillé Codex s’accordent sur ce qui est montré ici.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».