Efficacy and Safety of TransCon PTH in Adults With Hypoparathyroidism: 52-Week Results From the Phase 3 PaTHway Trial
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Notice bibliographique
Résumé
CONTEXT: Conventional therapy for hypoparathyroidism aims to alleviate symptoms of hypocalcemia but does not address insufficient parathyroid hormone (PTH) levels. OBJECTIVE: Assess the long-term efficacy and safety of TransCon PTH (palopegteriparatide) for hypoparathyroidism. DESIGN: Phase 3 trial with a 26-week, double-blind, placebo-controlled period followed by a 156-week, open-label extension (OLE). SETTING: Twenty-one sites across North America and Europe. PARTICIPANTS: A total of 82 adults with hypoparathyroidism were randomized and received study drug and 78 completed week 52. INTERVENTION(S): All OLE participants received TransCon PTH administered once daily. MAIN OUTCOME MEASURE(S): Multicomponent efficacy endpoint: proportion of participants at week 52 who achieved normal serum calcium (8.3-10.6 mg/dL) and independence from conventional therapy (≤600 mg/day of elemental calcium and no active vitamin D). Other efficacy endpoints included patient-reported outcomes and bone mineral density. Safety was assessed by 24-hour urine calcium and treatment-emergent adverse events. RESULTS: At week 52, 81% (63/78) met the multicomponent efficacy endpoint, 95% (74/78) achieved independence from conventional therapy, and none required active vitamin D. Patient-reported outcomes showed sustained improvements in quality of life, physical functioning, and well-being. Mean bone mineral density Z-scores decreased toward age- and sex-matched norms from baseline to week 52. Mean (SD) 24-hour urine calcium excretion decreased from 376 (168) mg/day at baseline to 195 (114) mg/day at week 52. Most treatment-emergent adverse events were mild or moderate and none led to trial discontinuation during the OLE. CONCLUSION: At week 52 of the PaTHway trial, TransCon PTH showed sustained efficacy, safety, and tolerability in adults with hypoparathyroidism.
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Prédiction distillée sur la base complète
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Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,004 | 0,002 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,002 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,001 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,002 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
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