A systematic review of economic evaluations of orphan medicines for the management of spinal muscular atrophy
Notice bibliographique
Résumé
Spinal muscular atrophy (SMA) is a rare inherited autosomal recessive progressive disease of a varying phenotype, with varying clinical symptoms, and as a result the patients suffering from it require multiple types of care. It was deemed useful to conduct a systematic literature review on the pharmacoeconomic evaluations of all currently registered disease-modifying therapies in order to inform policy and highlight research gaps. Pharmacoeconomic analyses written in English and published after 2016 were considered for inclusion. PubMed/Medline, Global Health and Embase were systematically and separately searched between 16 October and 23 October 2023. Hand-searching was also conducted on PubMed based on reference lists of published literature. After the exclusion criteria were applied, 14 studies were included. BMJ checklist was used for quality assessment and the Consolidated Health Economic Evaluation Reporting Standards (CHEERS) checklist was used to assess the quality of reporting of all included studies. Data extraction was performed manually. Regarding evidence synthesis, data were heterogeneous and are thus presented based on comparison. This study confirms the need for pharmacoeconomic analyses (cost-effectiveness or cost-utility) also in cases when the cost of treatment is very high and the incremental cost-effectiveness ratio values exceed the usual, acceptable values for standard therapy. Specific willingness to pay thresholds for orphan medicines are of the utmost importance, to allow patients with SMA to have access to safe and effective treatments. With such economic evaluations, it is possible to compare the value of medications with the same indication, but it should be emphasized that in the interpretation of data and in making decisions about the use of medicines, the impact of new knowledge should be considered.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,007 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,005 | 0,003 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».