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Enregistrement W4403206798 · doi:10.1212/01.wnl.0001050892.02243.8e

Progressive Neurodegenerative Syndrome in a Patient with X-linked Agammaglobulinemia

2024· article· en· W4403206798 sur OpenAlexaboutno aff
Lionel Vazquez-Figueroa, Yashira Torres-Ramirez

Notice bibliographique

RevueNeurology · 2024
Typearticle
Langueen
DomaineImmunology and Microbiology
ThématiqueImmunodeficiency and Autoimmune Disorders
Établissements canadiensnon disponible
Organismes subventionnairesnon disponible
Mots-clésX-linked agammaglobulinemiaMedicineInternal medicineBruton's tyrosine kinase

Résumé

récupéré en direct d'OpenAlex

Objective N/A. Background X-linked agammaglobulinemia is a primary immunodeficiency disorder affecting B-cell maturation, causing low or undetectable levels of circulating antibodies, and predisposing patients to severe and recurring infections with encapsulated bacteria and bloodborne viruses. A rare, usually fatal, neurological complication can manifest as a neurodegenerative syndrome with progressive loss of motor and cognitive skills. Although usually attributed to Chronic Enteroviral Meningoencephalitis, cases without a clear infectious etiology have also been reported, posing a diagnostic challenge. Design/Methods N/A. Results An 18-year-old male with history of X-linked agammaglobulinemia, and previously independent of all activities of daily living, was presented for a two-year history of progressively worsening slurred speech with associated tremors, impaired coordination and gait imbalance. Neurological exam was significant for global deficits in cognitive domains as per Montreal Cognitive Assessment (13/30), dysarthric and dysfluent speech, spastic upper and lower extremities, dysdiadochokinesia, dysmetria and impaired tandem gait; cranial nerves, strength, deep tendon reflexes and sensation were intact. Brain MRI demonstrated mild diffuse parenchymal atrophy; spinal cord MRI was reported normal. Routine EEG was reported normal. Lumbar puncture had normal opening pressure; CSF analysis was unremarkable. PCR for Enterovirus in CSF was negative as well as for other viruses. Paraneoplastic, metabolic and nutritional evaluations were reported normal. Baclofen was started for his spasticity and Carbidopa-Levodopa trial was provided for patient's tremors. Patient was also started on IVIg therapy, but no significant response to any treatment modalities was achieved. Over the next 10 months, patient's tremors, gait instability and speech continued to deteriorate resulting in bedbound status. Conclusions Few case reports documenting survival highlight the importance of early diagnosis and aggressive immunotherapy. Progressive neurodegenerative syndrome in X-linked agammaglobulinemia is a challenging diagnosis burdened with diagnostic delays, uncertain etiological mechanism and no significantly effective treatment options.

Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.

Comment cette classification a été obtenuedéplier

Prédiction distillée sur la base complète

Imitation des enseignants

Ni prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.

score de la tête « metaresearch » (Codex)0,000
score de la tête « metaresearch » (Gemma)0,000
Version: codex-gemma-dda1882f352aStatut de validation: machine_predicted_unvalidated
Catégories candidatesaucune
Catégories consensuellesaucune
DomaineSignal candidat: aucune · Signal consensuel: aucune
Devis d'étudeSignal candidat: Expérimental (laboratoire) · Signal consensuel: aucune
GenreSignal candidat: Empirique · Signal consensuel: Empirique
Score de désaccord entre enseignants0,549
Score d'incertitude au seuil0,745

Scores Codex et Gemma par catégorie

CatégorieCodexGemma
Métarecherche0,0000,000
Méta-épidémiologie (sens strict)0,0000,000
Méta-épidémiologie (sens large)0,0000,000
Bibliométrie0,0000,000
Études des sciences et des technologies0,0000,000
Communication savante0,0000,000
Science ouverte0,0000,000
Intégrité de la recherche0,0000,001
Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger)0,0000,000

Scores machine (provisoires)

Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.

Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.

Tête enseignante Opus0,006
Tête enseignante GPT0,210
Écart entre enseignants0,205 · la distance entre les deux têtes enseignantes sur ce seul travail
Statut de validationscore_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découle

Classification

machine, non validée

Prédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.

Les modèles n’ont appliqué aucune catégorie : rien dans la taxonomie ne correspondait à ce travail.
Devis d'étudeExpérimental (laboratoire)
Domainenon disponible
GenreEmpirique

Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».

En bref

Citations1
Publié2024
Routes d'admission1
Résumé présentoui

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