A Nonparametric Global Win Probability Approach to the Analysis and Sizing of Randomized Controlled Trials With Multiple Endpoints of Different Scales and Missing Data: Beyond O'Brien–Wei–Lachin
Notice bibliographique
Résumé
Multiple primary endpoints are commonly used in randomized controlled trials to assess treatment effects. When the endpoints are measured on different scales, the O'Brien rank-sum test or the Wei-Lachin test for stochastic ordering may be used for hypothesis testing. However, the O'Brien-Wei-Lachin (OWL) approach is unable to handle missing data and adjust for baseline measurements. We present a nonparametric approach for data analysis that encompasses the OWL approach as a special case. Our approach is based on quantifying an endpoint-specific treatment effect using the probability that a participant in the treatment group has a better score than (or a win over) a participant in the control group. The average of the endpoint-specific win probabilities (WinPs), termed the global win probability (gWinP), is used to quantify the global treatment effect, with the null hypothesis gWinP = 0.50. Our approach involves converting the data for each endpoint to endpoint-specific win fractions, and modeling the win fractions using multivariate linear mixed models to obtain estimates of the endpoint-specific WinPs and the associated variance-covariance matrix. Focusing on confidence interval estimation for the gWinP, we derive sample size formulas for clinical trial design. Simulation results demonstrate that our approach performed well in terms of bias, interval coverage percentage, and assurance of achieving a pre-specified precision for the gWinP. Illustrative code for implementing the methods using SAS PROC RANK and PROC MIXED is provided.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,050 | 0,619 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,008 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,001 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; les deux têtes enseignantes s’accordent sur ce qui est montré ici.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».