Estimands and Cumulative Incidence Function Regression in Clinical Trials: Some New Results on Interpretability and Robustness
Notice bibliographique
Résumé
Regression analyses based on transformations of cumulative incidence functions are often adopted when modeling and testing for treatment effects in clinical trial settings involving competing and semi-competing risks. Common frameworks include the Fine-Gray model and models based on direct binomial regression. Using large sample theory we derive the limiting values of treatment effect estimators based on such models when the data are generated according to multiplicative intensity-based models, and show that the estimand is sensitive to several process features. The rejection rates of hypothesis tests based on cumulative incidence function regression models are also examined for null hypotheses of different types, based on which a robustness property is established. In such settings supportive secondary analyses of treatment effects are essential to ensure a full understanding of the nature of treatment effects. An application to a palliative study of individuals with breast cancer metastatic to bone is provided for illustration.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,188 | 0,619 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,002 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,005 | 0,005 |
| Bibliométrie | 0,007 | 0,006 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,012 |
| Communication savante | 0,006 | 0,012 |
| Science ouverte | 0,004 | 0,005 |
| Intégrité de la recherche | 0,005 | 0,014 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,005 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».