Deep brain stimulation for severe dystonia associated with Wilson disease: A prospective multicenter meta‐analysis of an N‐of‐1 trial
Notice bibliographique
Résumé
BACKGROUND AND PURPOSE: Disabling dystonia despite optimal medical treatment is common in Wilson disease (WD). No controlled study has evaluated the effect of deep brain stimulation (DBS) on dystonia related to WD. This study was undertaken to evaluate the efficacy of DBS on dystonia related to WD. METHODS: A meta-analysis of an N-of-1 prospective, randomized, double-blind, multicenter DBS study was conducted at two French WD reference centers. Main inclusion criteria were patients with WD, stabilized for at least 6 months with significant disability due to dystonia despite optimized medical treatment. The subthalamic nucleus (STN) was targeted for bradykinetic patients with tonic dystonia, and the internal globus pallidus (GPi) was chosen for patients with hyperkinetic dystonia. Each patient underwent two periods of DBS "on" and two periods of DBS "off," each lasting 4 months. The order of stimulation conditions was randomized. The primary outcome was the change in the Canadian Occupational Performance Measure Performance (COPM-P) and Satisfaction scores after each 4-month period. Secondary outcomes were changes in the Burke-Fahn-Marsden Dystonia Rating Scale (BFMDRS) severity and disability scores and Unified Wilson's Disease Rating Scale (UWDRS) scores. RESULTS: Between 12 May 2016 and 7 October 2022, three patients were included. Two patients received bilateral GPi DBS, and one received bilateral STN DBS. There was no change of COPM-P (p = 0.956), BFMDRS, and UWDRS scores. No serious adverse events were reported. CONCLUSIONS: STN or GPi DBS are ineffective on dystonia related to WD.
Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.
Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,008 | 0,011 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,002 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,009 | 0,020 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,002 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,001 |
| Communication savante | 0,002 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,002 | 0,002 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,004 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».