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Enregistrement W4404029537 · doi:10.1101/2024.11.03.24316666

Site-variable allocation ratios in randomized controlled trials: implications for sample size, recruitment efficiency, and statistical analysis

2024· preprint· en· W4404029537 sur OpenAlexafffund
Pavel S Roshanov

Notice bibliographique

RevuemedRxiv · 2024
Typepreprint
Langueen
DomaineDecision Sciences
ThématiqueMeta-analysis and systematic reviews
Établissements canadiensWestern University
Organismes subventionnairesAcademic Medical Organization of Southwestern Ontario
Mots-clésStatisticsSample size determinationSample (material)EconometricsVariable (mathematics)Randomized controlled trialMathematicsMedicineInternal medicineChemistryChromatography

Résumé

récupéré en direct d'OpenAlex

ABSTRACT Introduction In multicentre randomized trials, some sites face logistical constraints that specifically affect their ability to recruit into one arm of the trial more than other arms. Often these are greater limits on their ability to deliver one of the study interventions. This paper proposes the use of allocation ratios that differ by site to increase recruitment capacity in asymmetrically constrained sites. Methods Simulations of randomized trials assessed the impact of several allocation ratios (1:1 to 1:5)—and variation of ratios across sites—on sample size and recruitment capacity, and evaluated several adjustment approaches for time-to-event, binary, and continuous outcomes to prevent bias from site-variable allocation ratios. Results Deviating from 1:1 allocation increases recruitment capacity within sites facing asymmetric constraints faster than it increases sample size requirements. For instance, a 1:3 ratio increased sample size by 35% but doubled the hypothetical recruitment capacity with fewer sites. The bias in treatment effect estimates that occurs when the baseline risk or outcome mean differ between sites allocated with different ratios was readily prevented with simple covariate adjustment or stratification by site or allocation ratio. Conclusions Site-variable allocation ratios may relieve recruitment bottlenecks caused by asymmetric constraints in trial procedures that affect some of the sites in a trial. Accounting for the variation in allocation ratios during analysis is necessary to ensure unbiased treatment effect estimates. This strategy is particularly relevant for trials with low marginal costs for participant recruitment and follow-up, such as many large pragmatic trials embedded in routine care.

Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.

Comment cette classification a été obtenuedéplier

Prédiction machine sur la base complète

Imitation des enseignants

Ni prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.

score de la tête « metaresearch » (Codex)0,550
score de la tête « metaresearch » (Gemma)0,785
Version: metacan-v3-hybrid-931329e0061cStatut de validation: machine_predicted_unvalidated
Catégories candidatesMétarecherche
Catégories consensuellesMétarecherche
DomaineSignal candidat: Méthodes · Signal consensuel: Méthodes
Devis d'étudeSignal candidat: Théorique ou conceptuel · Signal consensuel: Théorique ou conceptuel
GenreSignal candidat: Méthodes · Signal consensuel: Méthodes
Score de désaccord entre enseignants0,450
Score d'incertitude au seuil0,555

Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)

CatégorieCodexGemma
Métarecherche0,5500,785
Méta-épidémiologie (sens strict)0,0020,002
Méta-épidémiologie (sens large)0,0050,005
Bibliométrie0,0020,003
Études des sciences et des technologies0,0010,008
Communication savante0,0050,007
Science ouverte0,0050,004
Intégrité de la recherche0,0070,009
Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger)0,0040,001

Scores machine (provisoires)

Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.

Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.

Tête enseignante Opus0,660
Tête enseignante GPT0,553
Écart entre enseignants0,106 · la distance entre les deux têtes enseignantes sur ce seul travail
Statut de validationscore_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découle

Classification

machine, non validée

Prédiction automatique; l’étiquette directe de Gemma et le classifieur distillé Codex s’accordent sur ce qui est montré ici.

Devis d'étudeThéorique ou conceptuel
DomaineMéthodes
GenreMéthodes

Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».

En bref

Citations0
Publié2024
Routes d'admission2
Résumé présentoui

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