The relationship between forced vital capacity (FVC), modified Rodnan skin score (mRSS) and long-term patient outcomes in systemic sclerosis (SSc) with interstitial lung disease (ILD): a literature review
Notice bibliographique
Résumé
Background: Identifying a strong relationship between short-term clinical trial outcomes and long-term patient/payer relevant outcomes for SSc-ILD could allow faster appraisal of orphan drugs via surrogate outcomes while clinical studies are ongoing. Aim: Investigate if a surrogate relationship exists between FVC or mRSS and long-term overall survival (OS) or health-related quality of life (HRQoL) in patients with SSc-ILD. Method: A targeted literature review (TLR) of Embase, NICE appraisals and bibliography searches investigated evidence of a relationship between FVC or mRSS and long-term OS or HRQoL. Strength of associations assessed using established criteria. A clinical systematic literature review (SLR) of MEDLINE, Embase, CCTR and clinical trial registries using PRISMA guidelines established an evidence base for surrogacy analyses. GSK Studies 219938, 222153. Results: No studies in the TLR (N=10) reported correlation coefficients or coefficients of determination to evaluate the strength of relationships between outcomes. Limited evidence suggested a clinically plausible relationship between FVC and OS in SSc/SSc-ILD (3 studies), and between mRSS and OS in SSc/diffuse cutaneous SSc (2 studies). Available evidence found no relationship between FVC or mRSS and HRQoL. In the SLR, FVC, mRSS and OS were reported in most of the 35 trials identified. Conclusions: De novo surrogacy analyses are warranted to provide more robust evidence for potential relationships between FVC or mRSS and long-term outcomes in SSc-ILD; the SLR suggests this is feasible with existing evidence. Funding: GSK
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,008 | 0,038 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,005 | 0,006 |
| Bibliométrie | 0,015 | 0,018 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,001 |
| Communication savante | 0,002 | 0,002 |
| Science ouverte | 0,002 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,002 | 0,001 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,004 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».