Corticosteroid dose tapering in patients with generalised myasthenia gravis on zilucoplan: interim analysis of RAISE-XT
Notice bibliographique
Résumé
Background In the Phase 3 RAISE study (NCT04115293), zilucoplan significantly improved MG-specific outcomes in patients with acetylcholine receptor autoantibody-positive generalised MG. After the first 12 weeks of the open-label extension study, RAISE-XT (NCT04225871), corticosteroid dose could be changed per the investigator’s discretion. We evaluate changes in corticosteroid dose during treatment with zilucoplan in RAISE-XT. Methods In RAISE-XT, adults who completed the Phase 2 or RAISE studies (N=200) self-administered daily subcutaneous zilucoplan 0.3mg/kg, either continuing with zilucoplan or switching from placebo. Primary outcome was incidence of treatment-emergent adverse events (TEAEs). We assessed (post- hoc) the proportion of patients who discontinued/reduced or increased corticosteroid dose relative to double-blind baseline up to Week 60. Results At Week 60, 30% (n=18/60) and 22% (n=12/54) of patients receiving corticosteroids in the zilucoplan and placebo-switch groups, respectively, reduced/discontinued corticosteroids (mean dose reductions: 14mg and 16mg; mean [SD] CFB in MG-ADL scores: 5.00 [3.96] and -5.67 [6.89]). 12% (n=7/60) and 7% (n=4/54) of patients in the zilucoplan and placebo-switch groups, respectively, increased corticosteroid dose (~12mg mean increase in both groups). TEAEs occurred in 188 (94.0%) patients (data cut-off: 08 September 2022). Conclusions While receiving zilucoplan, discontinuation or dose reduction in concomitant corticosteroids was possible with maintained efficacy.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,006 | 0,004 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,003 | 0,005 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,001 |
| Communication savante | 0,001 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,003 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,003 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».