Patient demographics and clinical characteristics of adults with SMA: assessment of risdiplam-treated and untreated SMA
Notice bibliographique
Résumé
<h3></h3> The efficacy of risdiplam has been demonstrated in clinical trials that included adult patients, but the real-world effectiveness of risdiplam in adults has not yet been extensively investigated This non-interventional, retrospective cohort study aims to describe adult SMA patients in terms of their demographic and clinical characteristics, treatment patterns and healthcare resource utilisation. If possible, it will also explore how newly treated SMA adults receiving risdiplam compare with patients who are not receiving DMTs. This study will use data from seven registries (clinician and patient reported) from within the TREAT-NMD network (Australia, Belgium, Canada, Czech Republic & Slovakia, Germany & Austria, Ukraine, UK and Ireland) to identify adult SMA patients treated with risdiplam and compare with an untreated patient population, in registries deemed feasible for a comparative analysis. Appropriate adjustment methods will be explored to adjust for potential confounders, and appropriate statistical models will be used to perform comparisons with untreated patients. The analysis of this study is ongoing as of the submission of this abstract. Available data from the comparative analyses will be presented. This study will provide additional evidence to further support the understanding of treatment effectiveness in adults with SMA.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».