Real-world data: bridging the gap between clinical trials and practice
Notice bibliographique
Résumé
Real-world data (RWD) are rapidly emerging sources of information for patients, clinicians and regulators. While randomized controlled trials (RCTs) reduce bias and confounding through the randomization process and provide the highest quality of evidence regarding drug efficacy, RCTs may be impractical or unfeasible for rare diseases or disease subsets. And yet, studies attempting to replicate clinical trial results using observational datasets have failed. Given the inherent differences between observational data and clinical trial results, this discordance is not surprising. However, RWD may still have independent value as complementary tools to trial results. In this viewpoint, we explore the challenges of RWD and discuss key questions that clinicians, patients, and regulators will need to consider when faced with positive efficacy data from clinical trials, and negative effectiveness data from real world studies. Finally, we explore novel trial designs that might help bridge the gap from RCTs to RWD.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,491 | 0,368 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,014 | 0,001 |
| Bibliométrie | 0,001 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,001 |
| Communication savante | 0,000 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,002 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,001 | 0,003 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,006 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; les deux têtes enseignantes s’accordent sur ce qui est montré ici.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».