Challenges associated with access to recently developed hemophilia treatments in routine care: perspectives of healthcare professionals
Notice bibliographique
Résumé
The treatment landscape for hemophilia continues to rapidly develop, and expectations for future treatment success are high. There is limited information on the challenges of accessing new and innovative therapies. The aim of this study was to explore challenges of accessing hemophilia treatment from the perspective of healthcare professionals (HCP). A cross-sectional study design was used. A pilot-tested, online survey was distributed to hemophilia treatment centers in Australia, Canada, France, Italy, New Zealand, Republic of Ireland, Turkey, USA and UK. The questionnaire covered questions on product access, economic considerations, health technology assessment requirements, and patient organization involvement. The results were analyzed descriptively using SPSS. A total of 154 HCP completed the questionnaire. There was heterogeneity across countries, regions, and centers regarding HCP knowledge of access to novel recently developed treatments. Notable limitations to access were reported such as differences in access based on age of patient and type of product, economic considerations, and the growing influence of health technology assessment bodies. Many countries have a hemophilia patient organization that does not have a vote at the decision-making table. There is a need to empower HCP to better understand national healthcare structures and decisions that lead to access limitations. Requirements from health technology assessment bodies must be understood to optimally design clinical studies and value generation of treatment options. This may strengthen the hemophilia treatment center's voice to collectively mandate for exchange with key involved individuals, such as the payers and politicians for the provision of optimal therapy.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction distillée sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Apprise à partir de 10 348 étiquettes directes de Codex et de 10 348 étiquettes directes de Gemma. Le mode candidate est l'union des têtes enseignantes seuillées; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont ni des étiquettes humaines ni des étiquettes directes de modèles de pointe.
Scores Codex et Gemma par catégorie
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,001 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,000 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule tête enseignante, pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».