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Enregistrement W4404769316 · doi:10.1016/j.rare.2024.100052

An expansion of the phenotype in individuals with SYNCRIP-Related Neurodevelopmental Disorder

2024· article· en· W4404769316 sur OpenAlexaff
Tooba Shafiq, Lindsay A. Phillips, Kara Murias, Marcia Ferguson, Kristin Barañano, Alaina Acchione, Patricia Kipkemoi, Collins Kipkoech, Eunice Chepkemoi, Amina Abubakar, Charles R. Newton, Celia van der Merwe, Emily O’Heir, Alice Galvin, Aixa Gonzalez Garcia, Jennifer Stefanich, Amelle Shillington, Annabelle Tuttle, Erin Torti, Elen Zhu, Margaretha AJ Morsink, Ekaterina Lebayle, Barbara Corneo, Christopher Ricupero, Ping Yee Billie Au, Antonie D. Kline, Meena Balasubramanian, Jennifer Bain, Madelyn A. Gillentine

Notice bibliographique

RevueRare · 2024
Typearticle
Langueen
DomaineBiochemistry, Genetics and Molecular Biology
ThématiqueGenetics and Neurodevelopmental Disorders
Établissements canadiensAlberta Children's Hospital
Organismes subventionnairesMedical Research CouncilNational Institutes of Health
Mots-clésNeurodevelopmental disorderPhenotypePsychologyMedicinePsychiatryGeneticsBiologyAutismGene

Résumé

récupéré en direct d'OpenAlex

Disruption of genes within the HNRNP gene family has been observed in neurodevelopmental and neurodegenerative diseases . The HNRNP-Related Neurodevelopmental Disorders (HNRNP-RNDDs), while each unique, have been recently described with similar clinical and molecular features across variation in several genes. However, the phenotypic information on these patients is still lacking. In this case series we aim to describe the phenotypes that are associated with SYNCRIP-Related Neurodevelopmental Disorder (SYNCRIP-RNDD). We describe in depth ten novel individuals and one previously published individual with mostly de novo and predicted damaging variants in SYNCRIP , consistent with a diagnosis of SYNCRIP-RNDD. We also describe previously published patients, many of which are from large cohort studies , as well as individuals from patient databases. Here, we expand the phenotype of SYNCRIP-RNDD beyond a generic neurodevelopmental disorder to a variable syndrome consisting of mild to borderline developmental delay/intellectual disability, speech and language delay, behavioral differences such as autism spectrum disorder , structural brain anomalies , hypotonia , and seizures . Inconsistent dysmorphic features were also observed, with the few recurrent findings including long eyelashes , mildly deep-set eyes, prominent ears, and thin or thick lips. This study increases our understanding of SYNCRIP-RNDD, as well as HNRNP-RNDDs broadly.

Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.

Comment cette classification a été obtenuedéplier

Prédiction machine sur la base complète

Imitation des enseignants

Ni prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.

score de la tête « metaresearch » (Codex)0,000
score de la tête « metaresearch » (Gemma)0,001
Version: metacan-v3-hybrid-931329e0061cStatut de validation: machine_predicted_unvalidated
Catégories candidatesaucune
Catégories consensuellesaucune
DomaineSignal candidat: aucune · Signal consensuel: aucune
Devis d'étudeSignal candidat: Observationnel · Signal consensuel: aucune
GenreSignal candidat: Empirique · Signal consensuel: Empirique
Score de désaccord entre enseignants0,003
Score d'incertitude au seuil0,011

Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)

CatégorieCodexGemma
Métarecherche0,0000,001
Méta-épidémiologie (sens strict)0,0010,000
Méta-épidémiologie (sens large)0,0000,000
Bibliométrie0,0010,001
Études des sciences et des technologies0,0000,001
Communication savante0,0000,000
Science ouverte0,0000,001
Intégrité de la recherche0,0000,000
Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger)0,0030,001

Scores machine (provisoires)

Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.

Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.

Tête enseignante Opus0,005
Tête enseignante GPT0,214
Écart entre enseignants0,210 · la distance entre les deux têtes enseignantes sur ce seul travail
Statut de validationscore_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découle

Classification

machine, non validée

Prédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.

Les modèles n’ont appliqué aucune catégorie : rien dans la taxonomie ne correspondait à ce travail.
Devis d'étudeObservationnel
Domainenon disponible
GenreEmpirique

Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».

En bref

Citations4
Publié2024
Routes d'admission1
Résumé présentoui

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