Intermediate-dose immune tolerance induction outperforms with faster success, less bleeding, and no added cost in comparison with low dose: a multicenter randomized clinical trial
Notice bibliographique
Résumé
Background: Low-dose (LD) or intermediate-dose (MD) immune tolerance induction (ITI) is effective in children with severe hemophilia A (SHA) with high-titer inhibitors (HTIs) and is attractive in countries with economic constraints. However, high-quality evidence of their use is lacking. Objectives: This was a multicenter randomized clinical trial comparing the efficacy, safety, and medication cost between LD-ITI and MD-ITI for SHA-HTI children. Methods: Children with SHA aged <8 years with historical/pre-ITI inhibitor titer 5 to 200 Bethesda Units/mL in 3 centers were randomized 1:1 to receive LD-ITI (recombinant factor VIII [rFVIII] 50 IU/kg every other day) or MD-ITI (rFVIII 100 IU/kg/d) from January 2022 to June 2024 (ChiCTR2200056603, https://www.chictr.org.cn). Results: Thirty-one patients (16 in MD-ITI and 15 in LD-ITI) were enrolled and followed for >24 months (median, 26.9; range, 24.0-29.5 months). The 2 groups had similar baseline clinical characteristics and similar success rates (93.8% [MD-ITI] vs 86.7% [LD-ITI]). Compared with LD-ITI, MD-ITI patients took a shorter median time to success (4.2 months vs 10.1 months) and partial success (2.7 months vs 6.6 months) and had lower mean rates for all bleeding (0.38/mo vs 1.40/mo) and joint bleeding (0.11/mo vs 0.83/mo). Between the 2 groups, although the MD-ITI group had higher rFVIII consumption (12,775 vs 7680 IU/kg), their total medication costs to success were similar (3626.49 vs 3240.38 US$/kg). Conclusion: For SHA-HTI children, the success rate and cost for MD-ITI and LD-ITI regimens were similar. MD-ITI regimen would be a priority for regions with economic constraints, considering the shorter time to success, better bleeding control, and no increase in medication cost.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,005 | 0,004 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,003 | 0,003 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,001 | 0,001 |
| Communication savante | 0,001 | 0,001 |
| Science ouverte | 0,001 | 0,001 |
| Intégrité de la recherche | 0,002 | 0,003 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,007 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».