A core outcome set for prophylaxis and perioperative treatment of von Willebrand disease: The coreVWD initiative
Notice bibliographique
Résumé
INTRODUCTION: Treatment options are expanding for von Willebrand disease (VWD). A core outcome set (COS)-a minimum set of agreed-upon outcomes to be used in every clinical trial for a given condition-provides guidance on which outcomes are most important to measure to ensure necessary data is collected for a variety of stakeholders and enable comparison across products and trials. AIM: coreVWD aimed to develop a COS for trials for prophylaxis and perioperative treatments for VWD. METHODS: A modified Delphi consensus process was used to condense/prioritize a long list of potential outcomes. Over three Delphi rounds, a multi-stakeholder panel (patients, clinicians, pharmaceutical company representatives, HTA organizations, payer, and government organization representatives) rated each outcome from 1 (not important to include in a COS) to 9 (essential to include). Outcomes were eliminated or retained based on pre-determined criteria; a special provision to elevate patient priorities was included. An in-person consensus meeting was held after Delphi round 2. RESULTS: Thirty-nine panellists participated. The final COS for prophylaxis treatment included 18 outcomes, seven of which are part of a special subset selected for women, girls and people with the potential to menstruate. There were 11 outcomes in the final perioperative branch COS. Six outcomes overlapped both COS. CONCLUSIONS: The coreVWD COS represents a consensus list of outcomes for clinical trials for both factor and non-factor VWD therapies. These outcomes will be useful across the lifecycle of a product, from clinical development through regulatory and market access phases and into patient-provider decision-making.
Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.
Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,249 | 0,222 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,001 | 0,001 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,002 | 0,003 |
| Bibliométrie | 0,008 | 0,006 |
| Études des sciences et des technologies | 0,002 | 0,003 |
| Communication savante | 0,006 | 0,004 |
| Science ouverte | 0,005 | 0,017 |
| Intégrité de la recherche | 0,002 | 0,004 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,006 | 0,001 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».