Sirolimus as add-on therapy to corticosteroids for moderate-severe chronic graft versus host disease
Notice bibliographique
Résumé
Introduction: The first-line treatment of moderate-severe chronic graft versus host disease (cGVHD) involves systemic corticosteroids ± calcineurin inhibitors. Around half of the patients will need second-line agents for corticosteroid-refractory/dependent (SR/SD) cGVHD. Herein, we report our experience using sirolimus as an add-on agent to corticosteroids in moderate-severe cGVHD. Methods: This was a single-center study of allogeneic cell transplant recipients aged ≥ 12 during 2016-2022. The diagnosis and severity of cGVHD were as per the NIH-2014 criteria. At the physician's discretion, sirolimus was added to corticosteroids for moderate to severe cGVHD. The GVHD response was classified based on the EBMT-NIH-CIBMTR criteria. Results: cGVHD occurred in 66 (49%) out of 134 recipients. It was mild in 13 (10%) and moderate-severe in 53 (39%) recipients. Sirolimus was used in 38 out of 53 (71.6%) patients with moderate-severe cGVHD, with equal proportions of matched-related (53%) and haploidentical HCT (47%) recipients. The median time to onset of cGVHD was 140 days (IQR 108-182). The onset was de novo in 14 (37%), quiescent in 15 (39%), and progressive in 9 (24%) patients. The median duration on sirolimus was 283 days (134-640). cGVHD was controlled in 30 (79%) and active in 8 (21%) recipients at 6 months. Dyslipidemia was the most common (73%) adverse event. Failure-free survival at two years was 61% (95% CI 38-78%). Discussion: This study demonstrates the safety and efficacy of sirolimus as an add-on agent to systemic corticosteroids in managing moderate-severe cGVHD. This strategy can reduce the burden of SR/SD cGVHD.
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Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,000 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».