Growth and Puberty in African Children with Sickle Cell Anemia Treated with Hydroxyurea
Notice bibliographique
Résumé
Abstract Children with sickle cell anemia (SCA) have poor growth and pubertal development. REACH (Realizing Effectiveness Across Continents with Hydroxyurea) is a prospective trial evaluating the feasibility, safety, and benefits of hydroxyurea at maximum tolerated dose (MTD) for children with SCA in sub-Saharan Africa. Children aged 1 to 10 years received open-label hydroxyurea with longitudinal follow-up. Height, weight, and pubertal staging were collected over 7 years of treatment. Biomarkers included insulin-like growth factor I (IGF-I), IGF-binding protein 3, luteinizing hormone, follicle-stimulating hormone, and anti-Mullerian hormone (AMH). Hydroxyurea commenced at an average (mean ± 1 standard deviation [SD]) age of 5.9 ± 2.4 years (range, 1.6-10.2) for girls (n = 296) and 5.4 ± 2.4 years (range, 1.3-10.1) for boys (n = 310). Using natural history SCA-specific reference curves, the mean weight-for-age z score improved from 0.47 ± 0.90 at enrollment to 0.69 ± 1.00 on hydroxyurea treatment. Height increased from 0.26 ± 0.90 to 0.42 ± 1.00 on treatment, and body mass index from 0.46 ± 1.00 to 0.85 ± 1.20. IGF-I remained low in many participants. Puberty was delayed in 25% to 30% of children, with gradual progress on treatment. AMH was low (<2.5th percentile) in 4% of girls, whereas 52% of boys had low AMH at baseline and 28% at follow-up. Long-term hydroxyurea treatment at MTD is associated with beneficial effects on growth with improved weight and height, and does not negatively affect pubertal developmenty in children with SCA in sub-Saharan Africa. This study was registered at www.clinicaltrials.gov initially as NCT01966731 and is now registered as NCT06171217 for long-term follow-up.
Récupéré en direct depuis OpenAlex et désinversé. Les résumés ne sont pas conservés dans cette base de données : les index inversés représentent 8,6 Go des 9,3 Go de texte de la base, et le serveur dispose de 13 Go libres.
Comment cette classification a été obtenuedéplier
Prédiction machine sur la base complète
Imitation des enseignantsNi prévalence calibrée, ni vérité terrain. Validation humaine à venir. Le volet Gemma est une étiquette directe du modèle pour chaque travail de la base, lue sur la notice réduite au titre. Le volet Codex est un classifieur appris des 10 348 étiquettes directes de Codex et calibré sur les taux pondérés de l'échantillon; les champs sans appui suffisant ne portent aucun appel Codex. Le mode candidate est l'union des deux volets; le consensus est leur intersection. Ces sorties portent le statut machine_predicted_unvalidated et ne sont pas des étiquettes humaines.
Scores du classifieur distillé par catégorie (deux têtes)
| Catégorie | Codex | Gemma |
|---|---|---|
| Métarecherche | 0,001 | 0,002 |
| Méta-épidémiologie (sens strict) | 0,000 | 0,000 |
| Méta-épidémiologie (sens large) | 0,000 | 0,000 |
| Bibliométrie | 0,000 | 0,001 |
| Études des sciences et des technologies | 0,000 | 0,000 |
| Communication savante | 0,000 | 0,000 |
| Science ouverte | 0,000 | 0,000 |
| Intégrité de la recherche | 0,000 | 0,000 |
| Charge utile insuffisante (le modèle a refusé de juger) | 0,001 | 0,000 |
Scores machine (provisoires)
Les deux têtes enseignantes du modèle étudiant, lues sur ce travail. Un score ordonne la base pour la relecture; il n'affirme jamais une catégorie, et le statut de validation accompagne chaque rangée tel quel.
Scores de référence d'un modèle non mature (critères de maturité non atteints, 7 itérations). Un score ordonne; il n'affirme jamais une catégorie.
score_only:v0-immature-baseline · tel quel depuis la passe de notation : score_only signifie que le nombre peut ordonner les travaux, et qu'aucune étiquette de catégorie n'en découleClassification
machine, non validéePrédiction automatique; un appel candidat d’une seule source (Gemma direct ou Codex distillé), pas un consensus.
Le détail, modèle par modèle et score par score, se trouve en fin de page sous « Comment cette classification a été obtenue ».